肺癌是一种常见的恶性肿瘤，根据肿瘤细胞的形态学特征，可以分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌两大类。非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌的80%以上，其中部分患者的肿瘤细胞存在表皮生长因子受体（EGFR）的基因突变，导致EGFR过度激活，促进肿瘤的生长和扩散。EGFR突变主要发生在外显子18-21区域，其中外显子19缺失和外显子21点突变是最常见的两种类型，占EGFR突变的90%以上。
针对EGFR突变的靶向药物是治疗NSCLC的有效手段之一，目前已经有多种EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）上市或在临床试验中，如吉非替尼、埃克替尼、厄洛替尼、奥希替尼等。这些药物可以与EGFR结合，阻断其信号传导，从而抑制肿瘤的生长和扩散。然而，由于肿瘤细胞的耐药性和不良反应等原因，这些药物的疗效和安全性仍有待提高。
莫博替尼（Mobocertinib）是一种口服的第三代EGFR-TKI，它具有高度选择性地抑制EGFR外显子20插入突变（Exon20ins），这是一种罕见但难治的EGFR突变类型，约占NSCLC患者的2%-4%。目前，针对这种突变的有效治疗手段非常有限，第一代和第二代EGFR-TKI对其几乎无效，而第三代EGFR-TKI厄洛替尼虽然有一定效果，但其毒副作用较大，且易引起耐药性。
莫博替尼是目前唯一针对EGFR Exon20ins突变的EGFR-TKI，在临床试验中表现出了良好的疗效和安全性。2021年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了莫博替尼作为晚期或转移性NSCLC患者的一线治疗药物，这些患者的肿瘤细胞存在EGFR Exon20ins突变，并且没有接受过系统性治疗。这是FDA首次批准一种针对这种特定突变的药物。
FDA的批准主要基于一项名为EXCLAIM的单臂、多中心、开放标签、I/II期临床试验的结果。该试验共纳入114例晚期或转移性NSCLC患者，他们的肿瘤细胞存在EGFR Exon20ins突变，并且没有接受过系统性治疗。这些患者每日口服莫博替尼160毫克，直至疾病进展或不可接受的毒副作用发生。主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括持续时间（DoR）、疾病控制率（DCR）、进展无生存期（PFS）和总生存期（OS）等。
试验结果显示，莫博替尼的ORR为28%，其中完全缓解（CR）为3%，部分缓解（PR）为25%；中位DoR为17.5个月；DCR为78%；中位PFS为7.3个月；中位OS尚未达到。莫博替尼的常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、呕吐、口腔溃疡、食欲减退、贫血、肝功能异常、胸腔积液等。严重不良反应包括间质性肺病/肺炎、心律失常、心功能衰竭等。
莫博替尼的上市为EGFR Exon20ins突变的NSCLC患者提供了一种新的治疗选择，也为肺癌的精准医疗开辟了新的领域。如果您想了解更多关于莫博替尼的信息，或者想咨询其他关于肺癌的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/feiai/56855.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
