非小细胞肺癌（NSCLC）是一种常见的肺癌类型，占肺癌的80%以上。NSCLC的治疗方法包括手术、放疗、化疗和靶向治疗等。靶向治疗是一种针对肿瘤细胞特定基因或蛋白质的治疗方法，可以减少对正常细胞的损伤，提高治疗效果和生存质量。
莫博替尼（Mobocertinib）是一种新的口服靶向药物，专门针对EGFR外显子20插入突变（EGFR Exon20ins）的NSCLC患者。EGFR外显子20插入突变是一种罕见的EGFR突变类型，约占NSCLC患者的2%至3%，约有1.5万人受到影响。这种突变导致EGFR蛋白质过度活化，促进肿瘤细胞的增殖和存活。目前，市场上已有多种针对EGFR突变的靶向药物，如吉非替尼（Gefitinib）、埃罗替尼（Erlotinib）、阿法替尼（Afatinib）和奥希替尼（Osimertinib）等，但它们对EGFR外显子20插入突变的效果有限，因为这种突变导致EGFR蛋白质结构发生变化，使得这些药物难以与其结合。因此，EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者迫切需要一种有效的靶向治疗药物。
莫博替尼是由美国泰科制药公司（Takeda Pharmaceutical Company）开发的一种第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它可以选择性地抑制EGFR外显子20插入突变，并且能够穿透血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），对CNS转移有潜在的治疗作用。莫博替尼在2021年9月15日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗经过至少一种系统化治疗后仍进展或不能耐受其他治疗方法的局部晚期或转移性NSCLC患者，前提是他们的肿瘤具有EGFR外显子20插入突变，并且通过FDA批准的检测方法进行了检测。这是FDA首次批准一种针对这种特定突变的药物。
FDA对莫博替尼的批准主要基于泰科制药公司进行的一项名为EXCLAIM的单臂、多中心、开放标签、第1/2期临床试验。该试验共纳入114名经过至少一线系统化治疗后仍进展或不能耐受其他治疗方法的局部晚期或转移性NSCLC患者，他们的肿瘤具有EGFR外显子20插入突变，并且通过FDA批准的检测方法进行了检测。这些患者每天口服莫博替尼160毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性为止。该试验的主要终点是客观缓解率（ORR），即肿瘤体积缩小至少30%的患者比例，次要终点包括持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、进展无生存期（PFS）和总生存期（OS）等。根据该试验的结果，莫博替尼的ORR为28%，其中3%为完全缓解（CR），25%为部分缓解（PR），中位DOR为17.5个月，DCR为78%，中位PFS为7.3个月，中位OS为24个月。此外，莫博替尼对CNS转移也显示出了一定的效果，CNS转移患者的ORR为24%，中位DOR为15.2个月。莫博替尼的常见不良反应包括恶心、腹泻、呕吐、食欲减退、皮疹、口腔溃疡、贫血、肝功能异常、胸腔积液和指甲异常等。严重不良反应包括间质性肺病/肺炎、心律失常、心功能衰竭和胸腔积液等。
莫博替尼的加速批准是基于ORR和DOR的数据，这些数据可能会随着后续的临床试验结果而发生变化。泰科制药公司目前正在进行一项名为EXCLAIM-2的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、第3期临床试验，以评估莫博替尼与安慰剂相比对EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者的治疗效果和安全性。该试验预计在2024年完成。
莫博替尼是一种新的非小细胞肺癌靶向药物，它为EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于莫博替尼或其他靶向药物的信息，或者想咨询海外就医、药品渠道等问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将竭诚为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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