塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种针对RET基因突变的靶向药物，它可以有效地治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。在2020年5月，美国FDA批准了塞尔帕替尼作为第一线治疗RET融合阳性的NSCLC患者的药物，这是一项重大的突破，为这一难治的肺癌亚型提供了新的希望。
什么是RET融合阳性的NSCLC？
RET融合阳性的NSCLC是一种罕见但具有明显特征的肺癌亚型，它占所有NSCLC患者的约1-2%。RET融合是指RET基因与另一个基因发生重排，导致产生异常的RET蛋白，这种蛋白会持续地激活信号通路，促进肿瘤细胞的增殖和存活。RET融合阳性的NSCLC患者通常具有以下特点：
- 年轻（平均年龄50岁以下）
- 从不吸烟或轻度吸烟
- 腺癌组织学类型
- 肿瘤易于转移，尤其是到脑部
塞尔帕替尼如何治疗RET融合阳性的NSCLC？
塞尔帕替尼是一种口服药物，它可以特异性地抑制异常的RET蛋白，从而阻断肿瘤细胞的生长和存活。在一项名为LIBRETTO-001的临床试验中，塞尔帕替尼表现出了惊人的效果。该试验共纳入了144例接受过其他治疗但无效或不能耐受的RET融合阳性的NSCLC患者，以及105例未接受过其他治疗的RET融合阳性的NSCLC患者。结果显示：
- 在接受过其他治疗但无效或不能耐受的患者中，塞尔帕替尼的总有效率为85%，中位无进展生存期为18.4个月。
- 在未接受过其他治疗的患者中，塞尔帕替尼的总有效率为90%，中位无进展生存期尚未达到。
- 塞尔帕替尼对于脑转移患者也有良好的效果，其总有效率为91%。
- 塞尔帕替尼的安全性和耐受性也很好，最常见的不良反应是轻度或中度的甲状腺功能低下、高血压、干咳、头痛、便秘、恶心和腹泻。
塞尔帕替尼在中国是否可以购买？
目前，塞尔帕替尼在中国还没有正式上市，但已经进入了中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评程序。预计在不久的将来，塞尔帕替尼将会在中国获得批准，为RET融合阳性的NSCLC患者带来新的治疗选择。在此之前，如果您想尽快使用塞尔帕替尼，您可以通过海外药房的方式购买。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供塞尔帕替尼的海外药品渠道咨询，以及其他相关的医学顾问服务。如果您有任何疑问或需要，欢迎扫描或点击下方的二维码联系我们的客服，我们将竭诚为您服务。
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