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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童。DMD患者的肌肉会逐渐萎缩，导致行动不便、呼吸困难、心脏功能衰竭等严重后果。目前，尚无根治DMD的方法，但有一些药物可以延缓病情的进展，改善患者的生活质量。本文将为您介绍五款治疗DMD的特效药，希望能给您带来一些帮助。
1. 艾克萨莫尔（Exondys 51）
艾克萨莫尔是一种基因治疗药物，它可以通过切除突变的外显子（exon），使DMD患者的基因能够产生部分功能的肌营养素（dystrophin），从而减轻肌肉损伤。艾克萨莫尔是美国食品药品监督管理局（FDA）于2016年批准上市的第一款治疗DMD的药物，适用于约13%的DMD患者，即外显子51突变型。艾克萨莫尔需要每周静脉注射一次，每年的费用高达100万美元。
2. 维拉普特（Vyondys 53）
维拉普特与艾克萨莫尔类似，也是一种基因治疗药物，但它针对的是外显子53突变型的DMD患者，约占8%。维拉普特也需要每周静脉注射一次，每年的费用也在100万美元左右。维拉普特于2019年获得FDA批准上市。
3. 艾米西普（Emflaza）
艾米西普是一种皮质类固醇药物，它可以抑制炎症反应，减少肌肉纤维的损伤和坏死，延缓DMD患者的行走能力下降和呼吸功能衰退。艾米西普适用于所有类型的DMD患者，无论年龄和基因突变类型。艾米西普可以口服或注射，每天一次。艾米西普于2017年获得FDA批准上市，每年的费用约为3.5万美元。
4. 特罗芬尼（Translarna）
特罗芬尼是一种能够读取突变基因中的终止密码子（stop codon），使其继续合成肌营养素的药物。特罗芬尼适用于约10%的DMD患者，即由于终止密码子导致无法产生完整肌营养素的患者。特罗芬尼需要每天三次口服，每年的费用约为27万欧元。特罗芬尼于2014年获得欧盟批准上市，但尚未在美国上市。
5. 阿蒂卡普（Ataluren）
阿蒂卡普与特罗芬尼的作用机制相同，也是一种能够读取突变基因中的终止密码子的药物。阿蒂卡普也适用于约10%的DMD患者，即由于终止密码子导致无法产生完整肌营养素的患者。阿蒂卡普也需要每天三次口服，每年的费用约为30万美元。阿蒂卡普于2018年获得欧盟批准上市，但也尚未在美国上市。
以上就是五款治疗DMD的特效药，它们各有各的优势和局限，需要根据患者的具体情况和医生的建议选择合适的药物。如果您想了解更多关于这些药物的信息，或者想咨询海外就医、药品渠道、医学顾问等服务，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业客服，我们将竭诚为您服务。
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