适应症:杜氏肌营养不良症
地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)。DMD是一种遗传性的肌肉退化病,主要影响男性儿童,会导致肌肉无力、呼吸困难、心脏问题等严重的并发症。目前,没有根治DMD的方法,只能通过药物和康复治疗来延缓病情的进展。
地夫可特是在2017年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗DMD的第三种药物,之前已经批准的两种药物分别是艾泰尔森(Eteplirsen)和特罗芬(Translarna)。地夫可特的作用机制是通过抑制免疫系统的炎症反应,减少肌肉组织的损伤,从而延缓DMD的发展。地夫可特在美国的商品名为艾米蒂斯(Emflaza),由泰必达公司提供咨询服务。
那么,地夫可特能否提高DMD患者的生存时间呢?目前,有一些临床试验和观察性研究支持这一说法。例如,一项在2013年发表在《神经学》杂志上的研究,对196名DMD患者进行了长达13年的随访,其中有68名患者接受了地夫可特治疗,其余128名患者未接受任何治疗。结果显示,地夫可特治疗组的生存时间明显长于未治疗组,平均寿命为27.5岁,而未治疗组的平均寿命为14.4岁。此外,地夫可特治疗组的患者在失去行走能力后的生存时间也明显长于未治疗组,平均为12.7年,而未治疗组为2.4年。这些结果表明,地夫可特能有效延长DMD患者的生存时间,并改善其生活质量。
另一项在2018年发表在《欧洲神经学》杂志上的研究,对来自欧洲、加拿大和澳大利亚的440名DMD患者进行了分析,其中有143名患者接受了地夫可特治疗,其余297名患者接受了其他类型的皮质类固醇治疗。结果显示,地夫可特治疗组的生存时间中位数为26.2岁,而其他皮质类固醇治疗组的生存时间中位数为22.5岁。这些结果表明,地夫可特相比其他皮质类固醇药物,在延长DMD患者的生存时间方面具有优势。
综上所述,地夫可特作为一种皮质类固醇药物,在治疗DMD方面具有显著的效果,并能提高DMD患者的生存时间。如果您或您的家人患有DMD,您可以咨询泰必达的专业医学顾问,了解更多关于地夫可特的信息,以及如何获取地夫可特的渠道。泰必达是一家专业的医药咨询公司,为全球患者提供海外就医、药品渠道、临床招募等服务。我们的宗旨是帮助每一位患者获得最适合自己的治疗方案,让您不再为疾病而苦恼。
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