杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种遗传性的肌肉退化病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力、萎缩和丧失功能。目前没有根治的方法,只能通过药物和康复治疗来延缓病情的进展。然而,近年来,一种名为地夫可特(Deflazacort)的药物引起了人们的关注,它被认为是DMD治疗的新希望。
地夫可特是一种人工合成的皮质类固醇药物,具有抗炎、抗过敏和免疫抑制等作用。它与其他类固醇药物相比,有以下几个优点:
- 地夫可特可以减少DMD患者的肌肉损伤和炎症,延长患者的行走能力和寿命。
- 地夫可特可以减少DMD患者的骨质流失和骨折风险,改善患者的骨密度和骨质。
- 地夫可特可以减少DMD患者的心脏和呼吸系统的并发症,改善患者的心肺功能。
- 地夫可特可以减少DMD患者的类固醇相关副作用,如体重增加、皮肤萎缩、高血压、高血糖等。
地夫可特在欧洲、加拿大、日本等国家已经获得批准用于治疗DMD,美国食品药品监督管理局(FDA)也于2017年9月批准了地夫可特在美国上市。地夫可特在美国的商品名为Emflaza,由PTC Therapeutics公司生产。目前,地夫可特在中国尚未获得批准,但有些DMD患者通过海外药房等渠道购买了地夫可特,并在医生的指导下使用。
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