地夫可特是一种靶向药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。杜氏肌营养不良症是一种遗传性的肌肉退化病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力、萎缩和呼吸困难。目前没有根治的方法,只能通过药物和康复来延缓病情的进展。
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地夫可特的作用机制是通过跳跃突变的外显子,使得杜氏肌营养不良症患者的基因能够产生一定功能的蛋白质,从而减轻肌肉损伤。地夫可特是目前唯一被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,也是第一个针对该病的基因治疗药物。
地夫可特的治疗效果如何呢?根据临床试验的结果,地夫可特能够显著提高杜氏肌营养不良症患者的步行能力和肺功能,延长他们的寿命和生活质量。地夫可特还能够降低患者的心脏风险和骨骼问题,减少并发症的发生。地夫可特的安全性也得到了证实,不会引起严重的不良反应。
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