Blenrep:全球首个BCMA疗法,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来新希望

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种发生在骨髓中的恶性血液肿瘤,由浆细胞异常增殖引起。浆细胞是一种能够产生抗体的免疫细胞,当它们失去正常的控制机制时,就会导致免疫功能紊乱、贫血、出血、感染、骨质破坏等严重的并发症。多发性骨髓瘤是一种不可治愈的癌症,患者需要长期接受化疗、放疗、干细胞移植等治疗手段,但往往会出现复发或难治性的情况,预后较差。

Blenrep:全球首个BCMA疗法,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来新希望

为了改善多发性骨髓瘤患者的生存质量和延长生存期,科学家们一直在寻找新的靶向治疗策略。其中,一种名为BCMA(B细胞成熟抗原)的分子引起了广泛的关注。BCMA是一种表达在浆细胞表面的蛋白质,能够调节浆细胞的存活和增殖,也是多发性骨髓瘤细胞的重要标志物。通过针对BCMA设计特异性的药物,可以有效地识别和杀死多发性骨髓瘤细胞,从而达到治疗目的。

Blenrep(贝尔班单抗)就是一种针对BCMA的创新型药物,它属于ADC(抗体偶联药物)类别,由两部分组成:一部分是能够识别BCMA的抗体,另一部分是能够杀死癌细胞的毒素。当Blenrep进入体内后,它会通过抗体与BCMA结合,然后释放毒素进入癌细胞内部,引起癌细胞死亡。Blenrep不仅能够直接杀死癌细胞,还能够激活免疫系统对癌细胞进行清除。

Blenrep是全球首个获得批准上市的BCMA靶向药物,目前已经在美国、欧盟、日本、加拿大等国家和地区获得批准,用于治疗接受过至少四种先前治疗方案(包括抗CD38单抗、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂)且仍然复发或难治性的多发性骨髓瘤患者。Blenrep的上市是基于DREAMM-2试验的结果,该试验是一项多中心、开放标签、单臂、2期临床试验,共纳入193名符合条件的患者,随机分为两组,分别接受每三周一次的Blenrep 2.5mg/kg或3.4mg/kg静脉滴注。结果显示,Blenrep 2.5mg/kg组的总有效率为31%,中位无进展生存期为4.9个月,中位总生存期为13.7个月;Blenrep 3.4mg/kg组的总有效率为34%,中位无进展生存期为3.9个月,中位总生存期为11.6个月。Blenrep的常见不良反应包括角膜炎、血小板减少、贫血、视力下降、恶心、发热等,大多数为轻至中度,可通过药物调整或对症治疗控制。

Blenrep的上市为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择,也为BCMA靶向治疗开辟了新的领域。目前,还有许多针对BCMA的药物在临床试验中,包括CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等,有望为多发性骨髓瘤患者带来更多的希望和机会。

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