多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种由浆细胞克隆增殖引起的恶性血液病，主要表现为骨质破坏、肾功能损害、贫血、高钙血症等。目前，多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括化疗、靶向药物、免疫治疗和干细胞移植等，但是多数患者在治疗过程中会出现耐药或复发，预后较差。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的抗癌药物Pepaxti（melphalan flufenamide），用于联合地塞米松（dexamethasone）治疗经至少四种抗癌药物治疗失败的难治性或复发性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。这是FDA基于人类因子工程技术（Human Factor Engineering, HFE）和人类因子验证（Human Factor Validation, HFV）而批准的第一种药物。
Pepaxti是一种新型的肽-碱基类似物（peptide-drug conjugate, PDC），通过与氨基肽酶2（aminopeptidase 2, APN2）结合，将高效的DNA损伤剂melphalan送入肿瘤细胞内，从而诱导肿瘤细胞凋亡。Pepaxti具有高度的组织选择性和细胞内稳定性，能够有效地杀死耐药的多发性骨髓瘤细胞。
FDA批准Pepaxti的依据是一项名为HORIZON的三期临床试验，该试验招募了157名经至少四种抗癌药物治疗失败的RRMM患者，其中包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单克隆抗体和daratumumab。患者随机分为两组，一组接受Pepaxti联合地塞米松治疗，另一组接受安慰剂联合地塞米松治疗。结果显示，Pepaxti联合地塞米松治疗组的总生存期（OS）为13.7个月，显著高于安慰剂联合地塞米松治疗组的9.5个月（p=0.0146）。此外，Pepaxti联合地塞米松治疗组的客观缓解率（ORR）为29%，其中完全缓解率（CR）为4%，部分缓解率（PR）为25%，而安慰剂联合地塞米松治疗组的ORR仅为10%，其中CR为0%，PR为10%。Pepaxti联合地塞米松治疗组的中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，而安慰剂联合地塞米松治疗组的中位PFS为1.8个月。Pepaxti联合地塞米松治疗的常见不良反应包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、恶心、腹泻、疲劳、发热等。
Pepaxti是一种创新的抗癌药物，为难治性或复发性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择，能够显著提高患者的生存期和生活质量。目前，Pepaxti已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准或加速审批，有望在全球范围内惠及更多的患者。
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