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依洛尤单抗适用于纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)
纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见的遗传性疾病，导致血液中的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平极高，从而增加了心血管疾病的风险。HoFH患者通常在儿童或青少年时期就出现心脏病变，甚至可能在30岁之前发生心肌梗死或中风。
目前，HoFH患者的治疗主要包括服用他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、胆汁酸结合剂等降脂药物，以及定期进行低密度脂蛋白血浆置换(LDL-apheresis)。然而，这些治疗方法往往不能有效地降低LDL-C水平，或者有严重的不良反应和并发症。
依洛尤单抗(Evolocumab)是一种新型的降脂药物，属于PCSK9抑制剂。PCSK9是一种蛋白质，能够促进肝细胞表面的LDL受体的降解，从而减少LDL-C的清除。依洛尤单抗能够与PCSK9结合，阻止其作用，增加肝细胞表面的LDL受体数量，从而加速LDL-C的清除。
依洛尤单抗是一种皮下注射剂，每两周或每四周注射一次。它已经在多个国家和地区获得批准，用于治疗HoFH或其他原发性高胆固醇血症患者，以降低LDL-C水平和心血管事件的风险。根据临床试验的结果，依洛尤单抗能够显著降低HoFH患者的LDL-C水平，达到50%以上的减少幅度，并且安全性和耐受性良好。
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