首款治疗膀胱癌的靶向药厄达替尼获批上市!

厄达替尼适用于晚期膀胱癌患者

膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤,每年全球有约57万人确诊,约21万人死于该病。在我国,膀胱癌的发病率和死亡率也呈上升趋势,给患者和家庭带来沉重的负担。

目前,膀胱癌的治疗主要包括手术、化疗、放疗和免疫治疗等。然而,对于晚期或转移性膀胱癌患者,化疗的效果往往不理想,而免疫治疗也只有部分患者能够获益。因此,开发新的靶向药物,提高膀胱癌患者的生存质量和预后,是迫切需要解决的问题。

首款治疗膀胱癌的靶向药厄达替尼获批上市!

厄达替尼(Erdafitinib)是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够抑制FGFR家族(包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4)的活性。FGFR是一种细胞表面受体,参与细胞增殖、分化、迁移和血管生成等过程。在部分膀胱癌患者中,FGFR存在基因突变或扩增,导致细胞信号异常激活,促进肿瘤的发生和发展。

厄达替尼是首款针对FGFR突变或扩增的晚期或转移性膀胱癌患者的靶向药物。它已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准上市。近日,厄达替尼也在中国通过优先审评程序,成为首款在中国获批上市的治疗膀胱癌的靶向药物。

厄达替尼的临床试验结果令人鼓舞

厄达替尼上市的主要依据是一项名为BLC2001的二期临床试验。该试验招募了99例经过至少一线化疗失败,并且具有FGFR突变或扩增的晚期或转移性膀胱癌患者,给予厄达替尼单药治疗,并根据血浓度调整剂量。

该试验的结果显示,厄达替尼治疗组的客观缓解率(ORR)为40%,其中3例患者(3%)达到完全缓解(CR),36例患者(36%)达到部分缓解(PR)。中位持续缓解时间(DoR)为5.6个月,中位无进展生存期(PFS)为5.5个月,中位总生存期(OS)为13.8个月。此外,厄达替尼治疗组的疾病控制率(DCR)为74%,中位治疗时间为4.4个月。

厄达替尼的安全性也是可接受的,最常见的不良反应包括高磷血症(76%)、口腔溃疡(67%)、腹泻(54%)、指甲异常(49%)、眼部干涩(44%)、皮疹(42%)等。大多数不良反应为轻至中度,可以通过剂量调整或对症治疗来缓解。仅有5例患者(5%)因不良反应而停止治疗。

厄达替尼的用法用量

厄达替尼的推荐起始剂量为8mg,每日一次,空腹或饭后服用。根据血浓度和耐受性,剂量可以在4mg至9mg之间调整。如果出现不良反应,可以暂停或减少剂量。如果出现严重的眼部不良反应,可以考虑停止治疗。

厄达替尼的使用需要在医生的指导下进行,同时需要定期检测血液、肝功能、眼部和牙齿等指标。厄达替尼可能与某些药物发生相互作用,因此在使用前需要告知医生自己正在使用或计划使用的所有药物。

厄达替尼的价格和购买渠道

目前,厄达替尼在中国尚未正式上市,因此价格和购买渠道还不清楚。不过,根据美国的情况,厄达替尼的每日治疗费用约为500美元,相当于约3300元人民币。如果想要提前使用厄达替尼,可以通过海外药房的咨询服务来了解更多信息。

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