白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能异常，导致正常血细胞减少，白血病细胞增多。白血病的分类很复杂，按照发病速度可以分为急性和慢性，按照细胞类型可以分为淋巴细胞和髓系细胞。急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种以髓系幼稚细胞在骨髓中异常增生为特征的白血病，占所有白血病的40%左右。
目前，AML的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植和靶向药物等。然而，这些治疗方法都存在一些局限性，如化疗的毒副作用、移植的排斥反应、靶向药物的耐药性等。因此，开发新的治疗方法是AML患者的迫切需求。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物VOR33治疗AML的快速通道资格（fast track designation）。VOR33是一种基因编辑技术产生的人造造血干细胞（hematopoietic stem cell，HSC），它可以通过敲除CD33基因来避免被CD33靶向药物所杀伤。CD33是一种表达在AML细胞上的蛋白质，也是一些靶向药物如Mylotarg和Venclexta的作用靶点。然而，CD33也存在于正常的HSC上，因此使用这些靶向药物会同时杀死AML细胞和HSC，导致造血功能受损。
VOR33的原理是将患者自身的HSC用基因编辑技术去除CD33基因，然后将这些人造HSC移植回患者体内，使其在骨髓中扩增并分化为正常的血细胞。这样，当患者使用CD33靶向药物时，就可以避免对HSC的损伤，只针对AML细胞进行杀伤。VOR33有望提高AML患者的生存率和生活质量。
目前，VOR33正在进行I期临床试验，主要评估其安全性、耐受性和有效性。该试验计划招募28名AML患者，分为两个队列。第一个队列是接受了VOR33移植后再接受Mylotarg治疗的患者；第二个队列是接受了VOR33移植后再接受Venclexta治疗的患者。该试验预计在2024年完成。
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