适应症：慢性髓性白血病（CML）
慢性髓性白血病（CML）是一种由于染色体异常导致的恶性血液病，主要特征是白细胞的数量异常增多，影响正常的血液功能。CML的发病率约为每10万人中1.5-2.5人，占所有白血病的15%-20%。CML的治疗主要依赖于靶向药物，即酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它们可以有效地抑制导致CML的异常蛋白质Bcr-Abl的活性，从而控制白细胞的增殖和分化。
目前，国际上已经批准了6种TKI用于CML的治疗，分别是伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、博沙替尼、庞尼替尼和博舒替尼。其中，伊马替尼是第一代TKI，是CML一线用药的标准治疗方案；达沙替尼、尼洛替尼和博沙替尼是第二代TKI，主要用于伊马替尼耐药或不耐受的患者；庞尼替尼和博舒替尼是第三代TKI，主要用于第二代TKI耐药或不耐受的患者。
博舒替尼（Bosutinib，商品名Bosulif）是一种口服的第三代TKI，它可以选择性地抑制Bcr-Abl及其突变体（包括T315I突变），同时对其他酪氨酸激酶（如SRC家族激酶）也有抑制作用。博舒替尼在2012年9月获得美国FDA批准，用于治疗伊马替尼耐药或不耐受的慢性相、加速相或急性相CML患者。在2017年12月，美国FDA扩大了博舒替尼的适应症范围，将其纳入CML一线用药的选择之一。
博舒替尼作为CML一线用药的安全性和有效性主要来自于BFORE试验（Bosutinib versus Imatinib in Newly Diagnosed Chronic Phase Chronic Myeloid Leukemia），这是一项随机、双盲、多中心、国际性的III期临床试验，共纳入了487例新诊断的慢性相CML患者，按照1:1的比例随机分配到博舒替尼组（每日400mg）或伊马替尼组（每日400mg）。主要终点是12个月时完全细胞学反应率（CCyR），即骨髓中粒细胞前体小于5%。次要终点包括12个月时主要分子反应率（MMR），即外周血中Bcr-Abl/ABL比值小于0.1%；以及不良反应发生率等。
BFORE试验的结果显示，博舒替尼组的CCyR率显著高于伊马替尼组（78.2% vs 73.1%，p=0.02），而MMR率也显著高于伊马替尼组（47.2% vs 36.9%，p=0.0075）。博舒替尼组的不良反应主要包括腹泻、恶心、肝酶升高、呕吐和皮疹，大多数为轻度或中度，可通过剂量调整或对症治疗控制。博舒替尼组的中断治疗率和剂量降低率分别为10.2%和35.4%，而伊马替尼组分别为10.6%和18.8%。两组的死亡率均为1.2%。
BFORE试验的结果表明，博舒替尼作为CML一线用药，具有优于伊马替尼的细胞学和分子学反应，同时具有可接受的安全性和耐受性。因此，博舒替尼为CML患者提供了一个新的治疗选择，有望改善CML患者的预后和生活质量。
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