白血病是一种恶性血液病,主要表现为白细胞异常增多,影响正常的造血功能。白血病分为急性和慢性两种,其中急性骨髓性白血病(AML)是最常见的一种,占成人白血病的80%。AML的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植和靶向药物等,但是这些方法都有一定的局限性和副作用,因此需要开发更有效和安全的新药物。
恩西地平(Enasidenib)是一种针对异染色质重组因子IDH2(Isocitrate dehydrogenase 2)的抑制剂,IDH2是一种在细胞内参与能量代谢的酶,当它发生突变时,会导致细胞产生过多的2-羟基戊二酸(2-HG),从而影响细胞分化和增殖,促进白血病的发生和发展。恩西地平可以通过抑制IDH2的活性,降低2-HG的水平,恢复正常的细胞功能,从而达到治疗AML的目的。
恩西地平是美国FDA于2017年8月批准上市的一种口服药物,适用于经过化疗仍然无效或复发的IDH2突变型AML患者。根据临床试验的结果,恩西地平可以显著提高这类患者的总体缓解率(ORR)和中位无进展生存期(PFS),并且耐受性较好,常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、贫血、高胆红素血症等。
目前,恩西地平在中国尚未获得批准上市,但是已经有部分患者通过海外药房购买并使用了这种药物,并且取得了一定的效果。如果您或您的亲友患有IDH2突变型AML,并且想了解更多关于恩西地平的信息,您可以扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的专业医药咨询师,我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
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