白血病是一种恶性血液病，主要表现为骨髓造血功能异常，导致正常血细胞减少，白血病细胞增多。白血病的治疗方法主要有化疗、放疗、造血干细胞移植等，但这些方法都有一定的副作用和风险，而且对某些类型的白血病效果不佳。因此，白血病患者急需一种更安全、更有效的治疗方案。
米哚妥林Midostaurin是一种靶向药物，它可以抑制FLT3基因突变导致的白血病细胞增殖和存活。FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）最常见的基因变异之一，约占AML患者的30%。FLT3基因突变会使白血病细胞对化疗不敏感，增加复发风险，降低生存率。米哚妥林Midostaurin可以有效地抑制FLT3基因突变的信号传导，从而抑制白血病细胞的生长和分化。
米哚妥林Midostaurin是美国FDA于2017年4月28日批准上市的第一个针对FLT3基因突变的AML药物，也是欧盟于2017年8月31日批准上市的第一个针对FLT3基因突变的AML药物。米哚妥林Midostaurin在临床试验中显示了显著的效果和安全性。在一项名为RATIFY的国际多中心III期临床试验中，将米哚妥林Midostaurin与标准化疗联合治疗新诊断的FLT3基因突变阳性AML患者，结果显示，与单纯化疗相比，联合治疗组的总生存期（OS）显著延长了23%，中位OS从25.6个月延长到74.7个月；无进展生存期（PFS）也显著延长了21%，中位PFS从14.8个月延长到18.0个月。此外，联合治疗组的完全缓解率（CR）也高于单纯化疗组（59% vs 54%）。米哚妥林Midostaurin与标准化疗联合治疗的主要不良反应包括恶心、呕吐、出血、感染、发热、头痛等，大多数为轻至中度。
米哚妥林Midostaurin是一种口服药物，每次50mg，每天两次，在餐前或餐后30分钟内服用。米哚妥林Midostaurin应与标准化疗联合使用，在诱导期、巩固期和维持期均可使用。米哚妥林Midostaurin在中国尚未上市，但已有部分医院开展了相关的临床试验。如果您想了解更多关于米哚妥林Midostaurin的信息，或者想咨询其他关于白血病的问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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