2023年9月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新型靶向药物Asciminib，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的染色体阳性（Ph+）患者。这是一种罕见的血液癌症，每年在美国有大约9000人被诊断出患有这种疾病。Asciminib是一种口服药物，可以抑制一种叫做ABL1的蛋白激酶，这种蛋白激酶在CML的发生和发展中起着关键作用。
Asciminib的适应症
Asciminib获得了FDA的两项批准，分别是：
- 用于治疗已经接受过两种或更多种ABL1抑制剂治疗的Ph+ CML患者，这些患者因为耐药或不耐受而无法继续使用ABL1抑制剂。
- 用于治疗已经接受过一种ABL1抑制剂治疗的Ph+ CML患者，这些患者因为有T315I突变而无法继续使用ABL1抑制剂。
Asciminib是一种第三代ABL1抑制剂，它可以选择性地作用于ABL1的MYR口袋，从而避免了与其他蛋白激酶的交互作用，降低了耐药和毒副作用的风险。Asciminib是目前唯一一种能够有效治疗T315I突变的ABL1抑制剂。
Asciminib的临床试验结果
Asciminib的批准是基于两项临床试验的结果，分别是ASCEMBL和ASCEND试验。
ASCEMBL试验是一项随机、开放标签、多中心、非劣效性试验，比较了Asciminib和Bosutinib（一种第二代ABL1抑制剂）在已经接受过两种或更多种ABL1抑制剂治疗的Ph+ CML患者中的效果。试验结果显示，Asciminib组的主要终点——24周时深度分子反应率（MR4.5）为25.5%，显著高于Bosutinib组的13.2%（p=0.0002）。此外，Asciminib组的安全性和耐受性也优于Bosutinib组，Asciminib组中有3.2%的患者出现3-4级血小板减少，而Bosutinib组中有19.5%；Asciminib组中有2.4%的患者出现3-4级肝功能异常，而Bosutinib组中有10.8%。
ASCEND试验是一项单臂、开放标签、多中心试验，评估了Asciminib在已经接受过一种ABL1抑制剂治疗且有T315I突变的Ph+ CML患者中的效果。试验结果显示，Asciminib组的主要终点——12个月时深度分子反应率（MR4.5）为40.8%。此外，Asciminib组的安全性和耐受性也良好，最常见的不良反应是头痛、腹泻、恶心、皮疹和关节痛，大多数为1-2级。
Asciminib的用法和剂量
Asciminib的推荐剂量是每日两次，每次40毫克，饭前或饭后至少1小时服用。根据患者的疗效和耐受性，剂量可以增加到每日两次60毫克，或者减少到每日两次20毫克。Asciminib的用法和剂量应该由有经验的医生指导，并根据患者的实际情况调整。
Asciminib的价格和购买渠道
Asciminib是一种创新的靶向药物，目前在美国已经上市，但在中国还没有获得批准。如果您想了解更多关于Asciminib的信息，或者想咨询如何从海外购买Asciminib，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供最新的药物信息、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的宗旨是为您提供最优质、最专业、最贴心的服务，帮助您找到最适合您的治疗方案。
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