阿扎胞苷片Azacitidine是一种用于治疗白血病的药物，它可以抑制癌细胞的DNA甲基化，从而恢复正常细胞的功能。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿扎胞苷片Azacitidine作为急性髓性白血病（AML）的维持治疗药物，这是阿扎胞苷片Azacitidine在美国的第二个适应症。
急性髓性白血病是一种恶性血液系统肿瘤，主要特征是骨髓中异常的幼稚粒细胞大量增生，导致正常造血功能受到抑制。AML的发病率随年龄增加而升高，预后较差，五年生存率低于30%。AML的标准治疗方案是诱导化疗和巩固化疗，但是很多患者无法耐受强化的化疗方案，或者在化疗后出现复发或难治性AML。因此，寻找有效的维持治疗药物是提高AML患者生存质量和延长生存期的重要策略。
阿扎胞苷片Azacitidine是一种口服给药的药物，它可以通过抑制DNA甲基转移酶（DNMT），改变癌细胞的表观遗传状态，从而诱导癌细胞分化、凋亡或免疫逃逸。阿扎胞苷片Azacitidine已经在多个国家和地区获得了治疗AML的批准，包括欧盟、日本、澳大利亚、加拿大等。2020年12月，FDA也批准了阿扎胞苷片Azacitidine作为AML的一线治疗药物，适用于不能接受强化化疗的患者。
本次FDA批准的阿扎胞苷片Azacitidine作为AML的维持治疗药物，是基于一项名为QUAZAR AML-001的三期临床试验的结果。该试验招募了472名经过完全缓解或完全缓解伴有不完全造血恢复（CR/CRi）的AML患者，随机分为两组，一组接受阿扎胞苷片Azacitidine每日300毫克口服14天，一组接受安慰剂。两组患者每28天为一个周期，直到出现进展或不能耐受为止。主要终点是总生存期（OS），次要终点包括复发无进展生存期（RFS）、复发率、安全性等。
试验结果显示，阿扎胞苷片Azacitidine组的中位OS为24.7个月，显著高于安慰剂组的14.8个月（风险比0.69，95%置信区间0.55-0.86，P=0.0009）。阿扎胞苷片Azacitidine组的中位RFS也显著高于安慰剂组，分别为10.2个月和4.8个月（风险比0.65，95%置信区间0.52-0.81，P=0.0001）。阿扎胞苷片Azacitidine组的复发率为53%，低于安慰剂组的69%。阿扎胞苷片Azacitidine组的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、便秘、疲劳、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等。
综上，阿扎胞苷片Azacitidine作为AML的维持治疗药物，可以显著提高患者的总生存期和复发无进展生存期，且安全性可接受。这为AML患者提供了一个新的治疗选择，也为阿扎胞苷片Azacitidine在白血病领域的应用拓展了新的空间。
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