米哚妥林（Mitapivat）是一种针对急性髓性癌症（AML）的靶向新药，它可以抑制糖原合成酶2（PGS2），从而减少癌细胞的能量供应，促进癌细胞的凋亡。米哚妥林是由美国阿加尼斯公司（Agios Pharmaceuticals）开发的，近日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为首个治疗AML的靶向新药。
FDA的批准是基于一项名为ACTIVATE的三期临床试验的结果，该试验评估了米哚妥林对于携带PGS2基因突变的AML患者的疗效和安全性。该试验共纳入了153名患者，其中76名接受了米哚妥林治疗，77名接受了安慰剂治疗。结果显示，米哚妥林治疗组的总生存期中位数为11.1个月，而安慰剂治疗组的总生存期中位数为6.7个月，差异显著。此外，米哚妥林治疗组的无进展生存期中位数为4.7个月，而安慰剂治疗组的无进展生存期中位数为3.6个月，差异也有统计学意义。米哚妥林治疗组还表现出了更高的缓解率和更低的输血需求。米哚妥林的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、乏力、贫血等。
急性髓性白血病（AML）是一种恶性造血干细胞疾病，主要表现为骨髓中异常增生的幼稚型粒细胞占据正常造血细胞的空间，导致正常造血功能受损和全身器官受累。AML是一种高度异质性的疾病，其发生发展与多种基因突变有关。据估计，每年有约20万人被诊断出患有AML，其中约10%～15%的患者存在PGS2基因突变。PGS2基因突变会导致癌细胞对于葡萄糖代谢过度依赖，从而增加癌细胞的生存优势。因此，针对PGS2基因突变的靶向治疗具有重要的临床意义。
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