白血病是一种由于造血干细胞异常增殖导致的恶性血液病，根据发病机制和临床表现，可以分为急性和慢性两种类型。白血病的治疗方法主要包括化疗、放疗、靶向治疗和造血干细胞移植等，其中靶向治疗是近年来发展较快的一种新型治疗手段，能够针对白血病细胞的特定分子靶点，抑制其生长和扩散，减少对正常细胞的损伤。
吉列替尼（Gilteritinib）是一种口服的第三代FLT3抑制剂，主要用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。FLT3是一种骨髓细胞表面的受体酪氨酸激酶，当其发生突变时，会导致白血病细胞的持续增殖和分化。吉列替尼能够同时抑制FLT3内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）两种突变，有效地阻断了白血病细胞的信号传导，从而诱导其凋亡。
多项临床试验已经证实了吉列替尼治疗FLT3突变阳性AML的显著效果。其中，ADMIRAL试验是一项针对复发或难治性FLT3突变阳性AML患者的III期随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入371例患者，其中247例接受吉列替尼治疗，124例接受安慰剂治疗。结果显示，吉列替尼组的总生存期（OS）中位数为9.3个月，显著高于安慰剂组的5.6个月（风险比为0.64，95%置信区间为0.49-0.83，P<0.001）。此外，吉列替尼组的完全缓解率（CR）为34%，高于安慰剂组的15%（P<0.001）。吉列替尼组的不良反应主要包括肝功能异常、感染、出血、恶心、便秘等，大多数为轻至中度。
基于ADMIRAL试验的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2018年11月28日批准了吉列替尼作为复发或难治性FLT3突变阳性AML患者的一线治疗药物。此后，欧洲药品管理局（EMA）、日本厚生劳动省（MHLW）、加拿大卫生部（Health Canada）、澳大利亚治疗品管理局（TGA）等多个国家和地区也相继批准了吉列替尼在该适应症下的上市。
目前，吉列替尼在中国尚未获批，但已有部分患者通过海外药房的咨询服务，了解到了吉列替尼的相关信息，并通过合法渠道购买了该药。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们为患者提供各种医学顾问服务，包括药品渠道咨询、海外就医咨询、临床试验招募等。如果您想了解更多关于吉列替尼或其他白血病治疗药物的信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系我们的客服，我们将竭诚为您服务。
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