慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种常见的成人白血病，主要表现为淋巴细胞的恶性增生和免疫功能低下。目前，CLL的治疗主要包括化疗、靶向治疗和造血干细胞移植等。其中，靶向治疗是近年来发展迅速的一种新型治疗手段，通过作用于特定的分子靶点，抑制癌细胞的生长和扩散，同时减少对正常细胞的损伤。
阿卡替尼（Acalabrutinib）是一种新型的BTK抑制剂，可以选择性地抑制BTK酶的活性，从而阻断B细胞受体信号通路，导致CLL细胞的凋亡。阿卡替尼已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗复发/难治性CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）基于ELEVATE-TN和ASCEND两项临床试验的结果，扩大了阿卡替尼的适应症范围，将其用于治疗未接受过治疗的CLL或SLL患者，以及接受过至少一种治疗的CLL或SLL患者。这两项试验都显示了阿卡替尼在提高无进展生存（PFS）和总生存（OS）方面的显著优势。
ELEVATE-TN试验是一项多中心、开放标签、随机、三臂平行对比试验，共纳入535例未接受过治疗的CLL患者，按1:1:1的比例随机分配到阿卡替尼单药组、阿卡替尼联合奥沙利铂组或氯敏霉素联合奥沙利铂组。结果显示，在中位随访时间为28.3个月时，阿卡替尼单药组和联合奥沙利铂组的中位PFS分别为不可估计和不可估计，而氯敏霉素联合奥沙利铂组为22.6个月。阿卡替尼单药组和联合奥沙利铂组与氯敏霉素联合奥沙利铂组相比，PFS的风险比分别为0.10（95% CI：0.06-0.17，P<0.0001）和0.11（95% CI：0.07-0.18，P<0.0001），均达到了统计学显著性。此外，阿卡替尼单药组和联合奥沙利铂组与氯敏霉素联合奥沙利铂组相比，在OS方面也有明显改善，但尚未达到统计学显著性的终点。
ASCEND试验是一项多中心、开放标签、随机、两臂平行对比试验，共纳入310例接受过至少一种治疗的CLL患者，按1:1的比例随机分配到阿卡替尼单药组或依度沙单抗联合奥沙利铂或本度单抗组。结果显示，在中位随访时间为16.1个月时，阿卡替尼单药组的中位PFS为不可估计，而依度沙单抗联合奥沙利铂或本度单抗组为16.5个月。阿卡替尼单药组与依度沙单抗联合奥沙利铂或本度单抗组相比，PFS的风险比为0.31（95% CI：0.20-0.49，P<0.0001），达到了统计学显著性。此外，阿卡替尼单药组与依度沙单抗联合奥沙利铂或本度单抗组相比，在OS方面也有明显改善，但尚未达到统计学显著性的终点。
阿卡替尼的安全性和耐受性也得到了验证。在ELEVATE-TN试验中，阿卡替尼单药组和联合奥沙利铂组的常见不良反应（≥30%）包括头痛、腹泻、疲劳、咳嗽、恶心、关节痛和上呼吸道感染等。在ASCEND试验中，阿卡替尼单药组的常见不良反应（≥30%）包括头痛、腹泻、疲劳、咳嗽和恶心等。阿卡替尼的不良反应通常为轻至中度，且可控制。
总之，阿卡替尼在CLL治疗中显示出了优异的疗效和安全性，为CLL患者提供了一个新的选择。如果您想了解更多关于阿卡替尼的信息，或者想咨询其他相关问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将竭诚为您服务。
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