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成人急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种由淋巴细胞前体异常增殖所引起的恶性血液病,占所有白血病的15%左右。ALL的发病率随年龄增加而升高,中位年龄为40岁。ALL的治疗主要包括化疗、造血干细胞移植(HSCT)和靶向治疗。其中,CAR-T细胞治疗是近年来最具革命性的一种新型免疫治疗,已经在部分ALL患者中显示出了惊人的效果。
什么是CAR-T细胞治疗?
CAR-T细胞治疗是一种利用基因工程技术将患者自身的T细胞改造成具有特异性识别和杀伤肿瘤细胞能力的免疫细胞,然后将这些改造后的T细胞重新输回患者体内,从而实现肿瘤治疗的方法。CAR-T细胞治疗的原理如下图所示:
CAR-T细胞治疗在ALL中的应用
目前,已经有两种CAR-T细胞治疗产品获得了美国FDA和欧洲EMA的批准,分别是针对CD19抗原的tisagenlecleucel(Kymriah)和针对CD22抗原的axicabtagene ciloleucel(Yescarta)。这两种产品主要用于治疗复发或难治性(R/R)的B细胞来源的ALL患者,尤其是儿童和青少年患者。根据临床试验的结果,这两种产品在R/R ALL患者中均能够达到高达80%以上的完全缓解率(CR),并且部分患者能够持续缓解超过一年以上。此外,这两种产品也可以作为HSCT的桥接治疗,提高HSCT的成功率和预后。
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