肥大细胞增多症（Mastocytosis）是一种由于肥大细胞（Mast cells）异常增生而引起的罕见疾病，可累及皮肤、骨髓、内脏等多个器官。肥大细胞是一种参与免疫反应的白细胞，当它们过度激活或增生时，会释放出大量的炎症介质，如组胺（Histamine），导致患者出现皮肤红斑、荨麻疹、腹泻、呕吐、低血压、休克等严重的全身性症状，甚至危及生命。
目前，针对肥大细胞增多症的治疗主要是对症支持治疗，如使用抗组胺药物、皮质类固醇等缓解炎症反应。然而，这些药物并不能有效抑制肥大细胞的增生和活化，对于改善患者的长期预后和生活质量有限。因此，开发新的靶向治疗药物是迫切的需要。
米哚妥林（Midostaurin）是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可以同时抑制FLT3、KIT、PDGFRα等多种信号通路，从而阻断肥大细胞的增殖和分化。米哚妥林已经在2017年被美国FDA批准用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML），并在2020年被批准用于治疗KIT D816V突变阳性的进展性系统性肥大细胞增多症（ASM）、全身性肥大细胞增多伴有相关性血液系统异常（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。
近日，美国血液学会（ASH）发布了一项关于米哚妥林治疗肥大细胞增多症的最新临床数据。该项临床试验名为EXPLORER，是一项多中心、单臂、开放标签的Ⅱ期试验，旨在评估米哚妥林对于KIT突变阳性的进展性系统性肥大细胞增多症（ASM）、全身性肥大细胞增多伴有相关性血液系统异常（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）患者的安全性和有效性。共纳入116例患者，其中ASM 16例，SM-AHN 89例，MCL 11例。患者每日口服米哚妥林100mg，每28天为一个周期，直至进展或不耐受为止。主要终点为总应答率（ORR），次要终点包括生存、安全性等。
结果显示，在所有患者中，米哚妥林的总应答率为59.6%，其中完全应答（CR）率为16.4%，部分应答（PR）率为43.1%。在ASM、SM-AHN和MCL三个亚组中，总应答率分别为68.8%、57.3%和63.6%。在KIT D816V突变阳性的患者中，总应答率为60.7%，在KIT D816V突变阴性或未知的患者中，总应答率为56.3%。在所有应答的患者中，中位持续应答时间（DOR）为24.1个月，中位无进展生存（PFS）为28.7个月，中位总生存（OS）尚未达到。在所有患者中，最常见的不良反应（≥20%）包括恶心（82.8%）、呕吐（68.1%）、腹泻（54.3%）、贫血（40.5%）、肝功能异常（36.2%）、头痛（34.5%）、皮疹（32.8%）、水肿（31.9%）、感染（30.2%）和出血（28.4%）。其中，3级或以上的不良反应发生率为71%，导致停药的不良反应发生率为10.3%，导致死亡的不良反应发生率为3.4%。
研究人员总结，米哚妥林对于KIT突变阳性的进展性系统性肥大细胞增多症、全身性肥大细胞增多伴有相关性血液系统异常或肥大细胞癌患者具有显著的临床效益，且安全性可接受。这些数据支持了米哚妥林作为这类罕见疾病的一线治疗药物。
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