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杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种遗传性的肌肉退化疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和萎缩，最终影响心脏和呼吸系统的功能。目前，没有根治DMD的方法，只能通过药物和康复治疗来延缓病情的进展。
依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种针对DMD患者的创新药物，它可以通过跳跃外显子51（exon 51）来修复部分患者的突变基因，从而恢复部分肌营养素的合成，减轻肌肉损伤。依特立生是由美国sarepta公司开发的，于2016年9月获得美国FDA的加速批准，成为美国首个上市的DMD药物。
依特立生的治疗效果如何？
依特立生的治疗效果主要取决于患者是否具有外显子51跳跃的适应症，即是否有13%左右的DMD患者可以通过跳跃外显子51来修复基因。对于这部分患者，依特立生可以有效地提高他们的步行能力和肺功能，延长他们的寿命和改善他们的生活质量。
根据sarepta公司发布的临床试验数据，依特立生治疗后48周，患者的6分钟步行距离（6MWD）平均增加了75米，而安慰剂组则平均减少了4米；治疗后96周，依特立生组的6MWD平均增加了151米，而安慰剂组则平均减少了64米。此外，依特立生组还表现出了更低的肌酸激酶水平和更高的肌营养素水平，说明肌肉损伤得到了一定程度的修复。
依特立生的副作用相对较轻，主要包括注射部位反应、发热、头痛、呕吐等。这些副作用通常可以通过对症处理或减少剂量来缓解。目前，没有发现依特立生有严重或致命的不良事件。
如何获取依特立生？
由于依特立生是一种罕见病药物，目前在中国还没有正式上市，因此，想要获取依特立生的患者需要寻找国内专业的海外医疗咨询机构，通过合法的渠道从美国进口药物，然后邮寄到家中。这样的方式不仅可以保证药物的正品和质量，而且可以节省时间和成本，避免不必要的风险。
泰必达是一家专业的医药咨询公司，致力于为DMD患者提供最新的药物信息和最优惠的价格。泰必达拥有多年的海外药物进口经验，可以为患者提供依特立生等多种DMD药物的咨询和购买服务。泰必达还可以为患者提供海外就医、医学顾问、临床招募等多项服务，帮助患者获得更好的治疗方案和更高的生活质量。
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