依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,也叫做eteplirsen或Exondys51,由美国sarepta公司生产。它是一种基因治疗药物,通过跳跃突变的外显子,使得部分DMD患者能够产生一定数量的有效的肌营养素蛋白,从而延缓肌肉萎缩和功能丧失。
依特立生是一种静脉注射的药物,每周一次,每次每公斤体重30毫克。它主要适用于DMD患者中由外显子51突变引起的一部分患者,约占DMD患者的13%。它的作用机制是通过合成一种叫做2'-O-甲基核苷酸(2'-O-methyl nucleotide)的化合物,与突变的外显子51结合,使得RNA剪接机制跳过该外显子,从而产生一个缺失了该外显子但仍然能够功能的肌营养素蛋白。
依特立生的副作用主要包括以下几方面:
- 注射部位反应:包括注射部位红肿、疼痛、硬结等,通常为轻微或中度,可自行消退或通过局部冷敷等措施缓解。
- 过敏反应:包括皮疹、发热、寒战、呼吸困难等,通常为轻微或中度,可通过预防性使用抗组胺药物或皮质类固醇等措施预防或减轻。
- 肾功能损害:包括血尿素氮升高、肌酐升高等,通常为轻微或中度,可通过调整剂量或间隔时间等措施改善。
- 血小板减少:包括血小板计数降低、出血倾向增加等,通常为轻微或中度,可通过定期检测血小板计数或减少创伤性操作等措施监测或预防。
- 其他不良反应:包括头痛、恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、体重下降等,通常为轻微或中度,可通过对症治疗或调整饮食等措施缓解。
依特立生是一种在美国批准的药物,目前在中国尚未获得批准,因此需要通过海外药房的渠道购买。如果你想了解更多关于依特立生的信息,或者想咨询如何购买依特立生,你可以联系泰必达客服,他们是一家专业的医药咨询公司,可以为你提供最优惠的价格和最安全的服务。你只需要扫描或点击下面的二维码,就可以与泰必达客服取得联系,他们会为你提供最专业的咨询和帮助。
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