利鲁唑口服混悬液,也叫力如太或Relyvrio,是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新型药物,由美国AMYLYX公司开发。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种罕见的神经退行性疾病,导致运动神经元逐渐死亡,从而引起肌肉萎缩和无力,最终导致呼吸衰竭和死亡。目前没有根治ALS的方法,现有的治疗只能缓解部分症状或延缓疾病进展。
利鲁唑口服混悬液是一种联合药物,由两种成分组成:氨基环戊二酸(AMX0035)和苏氨酸(Tauroursodeoxycholic acid)。这两种成分都能保护神经元免受氧化应激和线粒体损伤的影响,从而延缓神经元的凋亡。利鲁唑口服混悬液通过口服给药,每天两次,每次3毫升。
利鲁唑口服混悬液已经在多个临床试验中证明了其安全性和有效性。在最新的一项三期临床试验中,利鲁唑口服混悬液能够显著降低ALS患者的死亡风险,延长生存期,并改善生活质量。该试验共纳入了137名ALS患者,随机分为两组,一组接受利鲁唑口服混悬液治疗,另一组接受安慰剂治疗。结果显示,在24周的治疗后,利鲁唑口服混悬液组的死亡风险降低了44%,生存期延长了6.5个月,并且在ALS功能评分量表(ALSFRS-R)上有更好的表现。
利鲁唑口服混悬液目前已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的加急审批资格(Breakthrough Therapy Designation),并有望在2023年正式上市。该药物也已经获得了欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格(Orphan Drug Designation),以及日本厚生劳动省(MHLW)的潜在创新药物(SAKIGAKE)认定。
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