普纳替尼是一种靶向治疗白血病的药物,它也被称为帕纳替尼、Ponatinib、lclusig或Ponaxen。它是由孟加拉珠峰公司开发和生产的,目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准上市。
普纳替尼主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),特别是对其他靶向药物无效或耐药的患者。普纳替尼的作用机制是抑制骨髓细胞内的一种异常蛋白质,即Bcr-Abl酪氨酸激酶,从而阻止白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼还可以抑制其他一些与肿瘤生长相关的信号通路,如VEGFR、PDGFR和FGFR等。
普纳替尼的临床试验结果显示,它对于各种类型和各个阶段的CML和ALL都有较好的疗效,包括那些携带T315I突变的患者,这种突变会导致对其他靶向药物的耐药性。普纳替尼的常见副作用包括高血压、皮疹、腹泻、恶心、头痛等,严重的副作用有动脉血栓形成、心血管事件和肝功能异常等,因此需要在医生的指导下使用,并定期监测血压、心电图和肝功能等指标。
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