塞尔帕替尼治疗甲状腺癌和肺癌的效果怎么样?

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塞尔帕替尼(别名:赛普替尼SelpercatinibRetevmoLOXO-292)是一种靶向药物,由美国礼来Lilly公司开发,主要用于治疗RET基因突变或融合的甲状腺癌和肺癌。

塞尔帕替尼的作用机制和适应症

塞尔帕替尼治疗甲状腺癌和肺癌的效果怎么样?

塞尔帕替尼是一种高度选择性的RET抑制剂,可以阻断RET基因突变或融合导致的异常信号传导,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。RET基因突变或融合是一种罕见但重要的肿瘤驱动因子,与多种恶性肿瘤相关,包括髓样甲状腺癌(MTC)、非小细胞肺癌(NSCLC)、乳头状甲状腺癌(PTC)等。

根据美国FDA的批准,塞尔帕替尼的适应症包括:

  • RET突变型髓样甲状腺癌(MTC),无论是否已经扩散到其他部位
  • RET融合型非小细胞肺癌(NSCLC),已经接受过铂类化疗或者不适合接受铂类化疗
  • RET融合型乳头状甲状腺癌(PTC),已经接受过放射性碘治疗或者不适合接受放射性碘治疗

塞尔帕替尼的治疗效果和安全性

塞尔帕替尼的治疗效果主要依据两项临床试验的结果,分别是LIBRETTO-001和LIBRETTO-531。这两项试验共纳入了超过500例RET基因突变或融合的甲状腺癌和肺癌患者,其中大部分患者已经接受过其他治疗,但没有达到满意的效果。

在这些患者中,使用塞尔帕替尼后,总体有效率(ORR)达到了68%~85%,中位持续时间(DOR)达到了18个月以上。这些数据表明,塞尔帕替尼对于RET基因突变或融合的甲状腺癌和肺癌患者,具有显著的抗肿瘤活性和持久的疗效。

塞尔帕替尼的安全性也较好,大多数不良反应为轻至中度,包括高血压、肝功能异常、干咳、头痛、便秘、腹泻、疲劳等。严重不良反应较少,包括出血、肺炎、心律失常等。一般情况下,通过调整剂量或者对症治疗,可以控制不良反应的发生和发展。

塞尔帕替尼的购买渠道和价格

塞尔帕替尼目前在美国已经上市,商品名为Retevmo,每瓶120粒,售价约为1.7万美元(约合11万人民币)。在中国,塞尔帕替尼还没有正式进入市场,需要通过海外购买的方式才能获得。

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