恩曲替尼是一种靶向药物，也叫做entrectinib或Rozlytrek，由瑞士罗氏公司生产。它是一种口服的小分子药物，能够抑制NTRK基因融合、ROS1基因重排和ALK基因重排等导致肿瘤发生的异常信号通路。
恩曲替尼主要用于治疗NTRK基因融合阳性的实体肿瘤，包括神经母细胞瘤。神经母细胞瘤是一种发生在神经嵴上的恶性肿瘤，多见于儿童，预后较差。恩曲替尼能够有效地穿透血脑屏障，进入中枢神经系统，对于有颅内转移的患者有很好的效果。根据临床试验STARTRK-2的结果，恩曲替尼对于NTRK基因融合阳性的神经母细胞瘤患者有很高的有效率（68%）和持久的中位无进展生存期（11.2个月）。而且，恩曲替尼的副作用相对较轻，主要包括味觉异常、乏力、便秘等。
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