依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉的功能和发展。依特立生通过特定的机制，帮助患者体内产生部分功能的肌营养蛋白，从而改善病情和生活质量。
药物简介
依特立生是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗DMD的药物。它属于抗体药物，通过分子水平上的“外显子跳跃”技术，使得患者体内的肌营养不良蛋白能够部分恢复功能。
用法和用量
依特立生的推荐剂量为每公斤体重0.9毫克，通过静脉注射给药，每周一次。治疗的持续时间和具体剂量应由医生根据患者的具体情况来决定。
治疗前评估
在开始使用依特立生之前，患者需要进行一系列的评估，包括但不限于：
- 基因检测，以确认DMD的诊断和是否适合使用依特立生。
- 心脏功能评估，因为DMD患者可能存在心脏问题。
- 肝功能测试，以确保药物不会对肝脏造成不良影响。
治疗过程中的监测
在治疗过程中，医生会定期监测患者的病情和药物反应，包括：
- 肌力和运动能力的评估。
- 心电图和心脏超声，监测心脏健康状况。
- 血液检测，包括肝功能和肌酶水平。
注意事项
在使用依特立生时，患者和医生需要注意以下几点：
- 药物可能会引起过敏反应，如出现过敏症状应立即停药并寻求医疗帮助。
- 长期使用可能会影响肝功能，需要定期检查。
- 目前尚无足够的数据来支持依特立生在孕妇或哺乳期妇女中的安全性。
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