依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉的发育和功能。依特立生的作用机制是通过特定的分子路径来促进异常基因的读取，从而帮助产生更多的肌肉蛋白。
药物概述
依特立生是一种抗体药物，它的主要成分是一种特殊的寡核苷酸，能够绑定到DMD基因的特定序列上。这种绑定有助于修正基因的读取方式，使得一部分DMD患者的肌肉细胞能够产生出一种近似正常的肌肉蛋白。
适应症
依特立生主要用于治疗由于DMD基因突变导致的杜氏肌营养不良症。这种疾病是由于缺乏一种名为“肌营养蛋白”的蛋白质而引起的，该蛋白质对于维持肌肉细胞的结构和功能至关重要。
用药指南
依特立生通常以注射的形式给药，具体的剂量和给药频率需要根据患者的具体情况来确定。治疗过程中需要定期进行肌肉功能和肌酸激酶水平的检测，以评估药物的疗效和安全性。
药物价格
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