贝组替凡（别名：Belzutifan、PT2977、Welireg）是一种创新的药物，它的适应症为希佩尔-林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，简称VHL综合征）相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS hemangioblastomas）或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），这些病症不需要立即手术治疗的成人患者。
药物概述
贝组替凡是一种口服小分子药物，属于缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。它是首个被美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗VHL综合征相关病症的药物。VHL综合征是一种遗传性疾病，患者会在多个器官发生良性和恶性肿瘤。贝组替凡通过抑制HIF-2α，减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的基因的转录和表达。
临床试验数据
在一项名为LITESPARK-005的临床试验中，贝组替凡在治疗先前接受过PD-1或PD-L1抑制剂和VEGF-TKI治疗的晚期RCC患者方面显示出优越的无进展生存期（PFS）。此外，贝组替凡的客观响应率（ORR）为22%，而对照药物everolimus的ORR为4%。
安全性和副作用
贝组替凡的安全性和耐受性在多项研究中得到了验证。最常见的不良反应包括贫血、疲劳、头痛和恶心。贝组替凡的药物标签中包含一则黑框警告，提示怀孕期间服用可能导致胚胎-胎儿损伤，因此在开始服用贝组替凡之前需要验证怀孕状态。
用药指南
贝组替凡的推荐剂量为每日一次120mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。医生在处方贝组替凡时应告知患者这些风险，以及采取有效非激素避孕的必要性。
价格信息
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结论
贝组替凡为VHL综合征相关病症的治疗提供了一个新的选择。它的批准标志着在这一领域的一个重大进步，为患者带来了希望。
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