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美国sarepta生产的依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。它是一种通过外显子跳跃技术，使部分DMD患者能够产生功能性肌营养素的药物。它是目前唯一获得美国FDA批准的治疗DMD的药物。
依特立生治疗什么疾病？
依特立生是一种针对DMD患者中缺失外显子51的突变型的药物。DMD是一种遗传性肌肉退化疾病，主要影响男性儿童。DMD患者由于缺乏肌营养素，导致肌肉逐渐萎缩和无力，最终导致呼吸衰竭和心脏衰竭。目前没有根治DMD的方法，只能通过药物和康复来延缓病情进展。
依特立生效果怎么样？
依特立生通过外显子跳跃技术，使部分DMD患者能够产生功能性肌营养素，从而改善肌肉功能和延长寿命。根据临床试验结果，依特立生能够显著提高DMD患者的6分钟步行距离（6MWD），并降低肺功能下降的风险。依特立生也能够减少DMD患者使用轮椅和呼吸机的需要。
如何获取依特立生？
由于依特立生是一种罕见病药物，目前在中国还没有上市，因此想要使用这种药物的患者需要寻找海外购买渠道。可以联系泰必达客服，泰必达是一家专业的医药咨询公司，可以为您提供海外药品渠道咨询，海外就医咨询，医学顾问服务等。泰必达可以帮助您从海外药房购买正品依特立生，药品直接邮寄到家，方便快捷。如果您有需要，可以扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服，了解更多详情。
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