依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,简称DMD)的创新药物,它通过特定的机制帮助患者改善病情。本文将详细介绍依特立生的药理作用、使用方法、临床研究数据以及费用信息。
药理作用
依特立生是一种抗体药物,它的作用机制是通过诱导剪接,跳过DMD基因中的第51个外显子,从而使得部分DMD患者能够产生一个较短但部分功能性的肌营养蛋白。这种蛋白虽然不能完全恢复肌肉功能,但能在一定程度上改善肌肉力量和运动能力。
使用方法
依特立生的使用方法是每周一次,通过静脉注射给药。治疗的剂量根据患者的体重来计算,通常是每公斤体重0.9毫克。治疗前需要进行一系列的检查,以确保患者适合使用该药物。
临床研究数据
依特立生的批准主要基于一项关键的临床试验,该试验评估了12名DMD患者在使用该药物后的肌肉功能改善情况。结果显示,经过48周的治疗,患者的6分钟步行测试(6MWT)结果有所提高,这表明了依特立生在改善患者运动能力方面的潜在效果。
费用信息
关于依特立生的费用,由于药品价格会受到多种因素的影响,如地区、保险政策等,因此无法提供一个具体的数字。对于想要了解最新价格的患者和家属,建议直接咨询客服获得最新价格。
依特立生作为一种新型药物,为DMD患者带来了治疗上的希望。然而,药物的使用和费用信息需要患者和医生共同评估,以确定是否适合个体情况。如需更多专业咨询,可以联系相关医药咨询公司获取帮助。
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