依特立生(Eteplirsen),也被称为Exondys 51,是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的创新药物。本文将详细介绍依特立生的最新信息,包括其药理作用、使用指南、储存条件以及患者反馈。
药理作用
依特立生是一种反义寡核苷酸,它通过特定的机制作用于DMD基因的外显子51,从而诱导外显子跳跃,恢复肌萎缩蛋白(dystrophin)的合成。这种药物的开发为DMD患者带来了新的希望,因为它能够在一定程度上改善肌肉功能,延缓疾病进程。
使用指南
依特立生的使用需要遵循医生的指导。通常,药物以静脉输注的方式给药,剂量根据患者的体重来计算。治疗方案可能因个体差异而异,因此患者应密切关注医生的指示和建议。
储存条件
依特立生的储存条件对保持其稳定性和有效性至关重要。药物应储存在2°C至8°C(36°F至46°F)的环境下,并且避免冻结。同时,药物应避光保存,以防止光线对药物产生不良影响。
患者反馈
依特立生自上市以来,已经帮助了许多DMD患者改善生活质量。患者和家属的反馈普遍积极,尤其是在肌肉功能和活动能力方面的改善。然而,药物的价格一直是患者关注的焦点。据了解,2024年的价格信息请咨询客服获得最新价格。
结论
依特立生作为一种针对DMD的治疗药物,其独特的作用机制和治疗效果受到了医学界的认可。尽管价格较高,但它为DMD患者提供了治疗的可能性。对于具体的价格信息,建议患者和家属联系专业的医药咨询公司,如泰必达,以获取最新的价格和更多的药品信息。
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