芦可替尼是一种针对骨髓纤维化的创新药物,它的别名有Rutinib-5,Ruxolitinib,鲁索替尼等。它由孟加拉耀品国际公司生产,是一种口服的JAK1/2抑制剂,可以有效地抑制JAK-STAT信号通路,从而减少炎症因子的产生,抑制纤维化的发展,改善血液学参数和症状。
芦可替尼的治疗效果如何呢?我们来看看一些临床试验的数据。
试验名称 | 试验类型 | 试验人数 | 试验分组 | 主要结果 |
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COMFORT-I | 随机、双盲、安慰剂对照 | 309例 | 芦可替尼组(155例)安慰剂组(154例) | 芦可替尼组在24周时有41.9%的患者脾脏体积缩小了≥35%,而安慰剂组只有0.7%;芦可替尼组在48周时有49.7%的患者脾脏体积缩小了≥35%,而安慰剂组只有5.3%;芦可替尼组在24周时有45.9%的患者症状改善了≥50%,而安慰剂组只有5.3%;芦可替尼组在48周时有51.6%的患者症状改善了≥50%,而安慰剂组只有11.8%;芦可替尼组的总生存期明显优于安慰剂组(中位数未达到 vs 51个月,风险比为0.58,P=0.04)。 |
COMFORT-II | 随机、开放标签、最佳支持治疗对照 | 219例 | 芦可替尼组(146例)最佳支持治疗组(73例) | 芦可替尼组在48周时有28%的患者脾脏体积缩小了≥35%,而最佳支持治疗组只有0%;芦可替尼组在144周时有23%的患者脾脏体积缩小了≥35%,而最佳支持治疗组只有1%;芦可替尼组在48周时有36%的患者症状改善了≥50%,而最佳支持治疗组只有16%;芦可替尼组在144周时有37%的患者症状改善了≥50%,而最佳支持治疗组只有19%;芦可替尼组的总生存期明显优于最佳支持治疗组(中位数未达到 vs 41个月,风险比为0.69,P=0.04)。 |
从上表可以看出,芦可替尼对骨髓纤维化的治疗效果是显著的,它可以有效地缩小脾脏体积,改善患者的贫血、体重减轻、夜汗、骨痛、瘙痒等症状,延长患者的生存期。芦可替尼的常见不良反应有血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、头痛、眩晕、呼吸道感染等,一般可以通过调整剂量或对症治疗来控制。
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