普纳替尼是一种用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的靶向药物。它的别名有帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen等，它由日本大冢制药公司生产。普纳替尼是一种第三代的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它可以抑制BCR-ABL融合基因的活性，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼的特点是它可以有效地克服BCR-ABL基因的某些突变，包括T315I突变，这是一种导致其他TKI失效的常见耐药机制。
普纳替尼的适应症是：
- 对其他TKI治疗无效或不能耐受的CML患者
- 对其他TKI治疗无效或不能耐受的Ph+ ALL患者
- 有T315I突变的CML或Ph+ ALL患者
普纳替尼的用法用量是：
- 每日口服45毫克，每天一次，随餐或空腹均可
- 根据患者的疾病反应和耐受性，可以调整剂量，最低剂量为15毫克/日，最高剂量为45毫克/日
- 如果出现严重或不可容忍的毒副作用，可以暂停或减少剂量，直到恢复后再恢复原来的剂量
普纳替尼的常见不良反应有：
| 不良反应 | 发生率 |
|---|---|
| 皮疹 | 59% |
| 腹泻 | 57% |
| 头痛 | 42% |
| 疲劳 | 39% |
| 高血压 | 38% |
| 关节痛 | 37% |
| 恶心 | 35% |
普纳替尼的严重不良反应有：
- 动脉血栓形成：包括心肌梗死、中风、缺血性肢体坏死等，发生率为27%
- 静脉血栓形成：包括深静脉血栓、肺栓塞等，发生率为6%
- 出血：包括胃肠道出血、颅内出血等，发生率为23%
- 肝功能异常：包括转氨酶升高、胆红素升高等，发生率为11%
- 心力衰竭：包括左心室收缩功能减退、心包积液等，发生率为9%
- 骨髓抑制：包括中性粒细胞减少、血小板减少等，发生率为48%
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