托法替尼（tofacitinib）是一种口服小分子药物，属于JAK抑制剂的一种。JAK是一种酪氨酸激酶，参与多种炎性细胞因子的信号传导，导致免疫系统过度活跃和炎症反应。托法替尼可以有效抑制JAK1和JAK3的活性，从而减轻炎症和免疫相关疾病的症状。
托法替尼的别名有托法替布、Tofacinix、Tofanib、Tofaxen、Xeljanz等，由辉瑞公司开发，孟加拉环球公司生产。托法替尼已经在全球多个国家和地区获得批准，用于治疗类风湿性关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、幼年特发性关节炎等多种适应症。下表是托法替尼的一些基本信息：
| 药品名称 | 托法替尼 |
|---|---|
| 外文名 | tofacitinib |
| 主要适用症 | 类风湿性关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、幼年特发性关节炎等 |
| 开发商 | 辉瑞公司 |
| 生产商 | 孟加拉环球公司 |
| 商品名 | 托法替布、Tofacinix、Tofanib、Tofaxen、Xeljanz等 |
| 给药方式 | 口服 |
| 给药剂量 | 根据不同适应症和患者情况，一般为5mg或10mg，每日两次 |
2021年12月14日，美国FDA批准了托法替尼的第五个适应症，即用于治疗对肿瘤坏死因子阻滞剂反应不足或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。这是托法替尼在全球首次获得AS的适应证。
AS是一种慢性的自身免疫性关节炎，主要影响脊柱和骨盆关节，导致背部和髋部的疼痛和僵硬。随着时间的推移，部分患者可能出现脊柱椎骨融合，导致严重的慢性疼痛和活动受限。AS的发生率约为0.2%-0.5%，男性多于女性，通常在30岁以前出现首发症状。
目前，AS的治疗主要包括非甾体抗炎药（NSAIDs）、肿瘤坏死因子阻滞剂（TNFi）和其他生物制剂等。然而，这些药物的疗效和安全性并不理想，部分患者对TNFi无效或不耐受，需要更多的治疗选择。
托法替尼作为一种新型的JAK抑制剂，为AS患者提供了一种不需要注射或输液的治疗方案。托法替尼获得AS适应证的依据是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，该试验入组了269名患有活动性AS的成年患者，随机分为托法替尼5mg每日两次组和安慰剂组，治疗16周。主要终点是第16周时达到ASAS20应答的比例，即AS评估标准20%的改善。ASAS20是一种评估AS患者临床改善效果的标准工具，包括四个方面：疼痛、功能、患者总体评价和炎症。
试验结果显示，托法替尼组在第16周时达到ASAS20应答的比例显著高于安慰剂组（56.4% vs 29.4%，p<0.0001），同时也显著高于安慰剂组达到ASAS40应答的比例（40.6% vs 12.5%，p<0.0001）。此外，托法替尼组还在其他次要终点上优于安慰剂组，包括改善关节功能、生活质量、背部活动度和脊柱炎症等。在安全性方面，托法替尼组的不良事件发生率与安慰剂组相当，主要包括感染、肝酶升高、血小板减少等。
综上所述，托法替尼是一种有效和安全的治疗活动性强直性脊柱炎的药物，为这类患者提供了一种新的选择。如果您想了解更多关于托法替尼的信息，或者想咨询其他相关问题，欢迎联系我们的客服人员。我们是泰必达，一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的客服信息如下：
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