托法替尼是一种口服的小分子药物,属于JAK抑制剂的一种,可以有效地抑制JAK1和JAK3的活性,从而阻断多种炎性细胞因子的信号传导,减轻炎症反应。托法替尼的英文商品名是Xeljanz,也有其他的别名,如托法替布、Tofacinix、Tofanib、Tofaxen等。托法替尼由辉瑞公司开发,目前已经在全球多个国家和地区获得上市批准,用于治疗多种炎症相关的疾病。
强直性脊柱炎是一种慢性的炎症性疾病,主要影响脊柱和骨盆关节,导致背部和髋部的疼痛和僵硬。随着时间的推移,一些患者可能会出现脊柱椎骨融合,影响身体活动和生活质量。强直性脊柱炎通常发生在30岁以前,男性比女性更常见。
目前,强直性脊柱炎还没有根治的方法,但是有一些药物可以帮助控制症状和延缓病情进展。托法替尼就是其中一种有效的药物选择。2021年12月14日,美国FDA批准了托法替尼用于治疗对肿瘤坏死因子(TNF)阻滞剂反应不足或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者。这是托法替尼获得的第五个适应症,也是首款被FDA批准用于五个适应症的口服JAK抑制剂。
这项批准是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验的积极数据。该试验入组了269名患有活动性强直性脊柱炎的成年患者。试验达到了其主要终点,即在第16周时,与安慰剂组相比,接受5 mg托法替尼每天两次给药的患者达到ASAS20应答(即强直性脊柱炎评估标准20%改善)的比例显著更高(56.4% vs 29.4%,p<0.0001)。ASAS20/40是用来评估强直性脊柱炎患者临床改善效果的标准工具。
安全性方面,在强直性脊柱炎患者中观察到的安全性特征与之前在类风湿性关节炎和银屑病关节炎患者中观察到的一致。最常见的不良反应包括上呼吸道感染、鼻咽部不适、头痛、高血压和腹泻。托法替尼的使用可能会增加感染、恶性肿瘤、血栓形成等严重不良事件的风险,因此在使用前应咨询医生,并按照医嘱服用。
托法替尼能治好强直性脊柱炎吗?答案是不能。托法替尼只能缓解症状,改善生活质量,不能根本消除炎症和阻止骨骼畸形。强直性脊柱炎患者除了服用药物外,还应该注意保持适当的运动,避免长时间保持同一姿势,定期进行理疗和康复训练,保持良好的心理状态,遵循医生的指导和建议。
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