拉罗替尼是一种针对特定基因突变的靶向药物，它可以有效地抑制NTRK基因融合所导致的信号通路异常，从而抑制肿瘤的生长和扩散。拉罗替尼的别名有Larotreni、拉克替尼、Vitrakvi、larotrectinib、LOXO101、Laronib等，它由老挝东盟制药公司生产，目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤。
神经胶质瘤是一种发生在中枢神经系统的恶性肿瘤，它的发病率较低，但是预后较差，常规的治疗方法包括手术、放疗和化疗，但是效果有限，复发率高。近年来，随着分子生物学的发展，发现了一些神经胶质瘤患者存在NTRK基因融合的情况，这为这类患者提供了新的治疗希望。拉罗替尼作为一种针对NTRK基因融合的靶向药物，已经在一些临床试验中显示出了良好的安全性和有效性。
根据2018年在新英格兰医学杂志上发表的一项临床试验，拉罗替尼在治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤患者中，达到了75%的客观缓解率（ORR），其中22%达到了完全缓解（CR），53%达到了部分缓解（PR）。在这项试验中，共有12例神经胶质瘤患者接受了拉罗替尼治疗，其中11例为儿童或青少年，1例为成人。结果显示，这12例患者中有8例（67%）达到了客观缓解，其中2例（17%）达到了完全缓解，6例（50%）达到了部分缓解。这些患者中有7例（58%）持续接受了拉罗替尼治疗超过一年，其中3例（25%）持续接受了超过两年。拉罗替尼的主要不良反应包括增加肝酶、恶心、呕吐、腹泻、便秘、头痛、乏力等，大多数为轻度或中度。
另外，在2020年在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布的一项更新数据显示，拉罗替尼在治疗NTRK基因融合阳性的儿童实体瘤患者中，达到了94%的客观缓解率（ORR），其中47%达到了完全缓解（CR），47%达到了部分缓解（PR）。在这项试验中，共有38例儿童实体瘤患者接受了拉罗替尼治疗，其中13例为神经胶质瘤。结果显示，这13例神经胶质瘤患者中有12例（92%）达到了客观缓解，其中6例（46%）达到了完全缓解，6例（46%）达到了部分缓解。这些患者中有10例（77%）持续接受了拉罗替尼治疗超过一年，其中5例（38%）持续接受了超过两年。拉罗替尼的主要不良反应与前述试验相似，大多数为轻度或中度。
以上的临床数据表明，拉罗替尼在治疗NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤患者中，具有显著的抗肿瘤效果和良好的耐受性，为这类患者提供了一种新的治疗选择。不过，由于NTRK基因融合在神经胶质瘤中的发生率较低，因此需要进行基因检测来筛选出适合使用拉罗替尼的患者。此外，拉罗替尼目前在中国尚未获得批准，因此需要通过海外购买或者海外就医的方式来获取。
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