鲁索替尼（Ruxolitinib）是一种口服的JAK1/2抑制剂，也被称为JAKAVI，捷恪卫，芦可替尼等。它由瑞士诺华制药公司开发，主要用于治疗原发性骨髓纤维化（PMF），这是一种罕见的血液系统疾病，导致骨髓内的纤维组织增生，影响正常的血细胞生成。
鲁索替尼的作用机制是通过抑制JAK-STAT信号通路，减少炎症因子的释放，从而缓解PMF患者的症状，如脾肿大、贫血、出血、感染等。鲁索替尼还可以抑制白血病干细胞的增殖，延缓PMF的进展。
鲁索替尼的使用方法是每日两次，每次5-25毫克，根据患者的血小板水平和临床反应调整剂量。鲁索替尼的常见副作用包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、头痛、出血、感染等。鲁索替尼的使用禁忌包括过敏反应、严重感染、妊娠和哺乳期等。
那么，鲁索替尼能治好PMF吗？目前，没有任何药物可以彻底治愈PMF，只能控制病情和改善生活质量。鲁索替尼是目前唯一被美国FDA和欧洲EMA批准用于PMF的药物，它已经在多项临床试验中证明了其有效性和安全性。根据COMFORT-I和COMFORT-II两项III期临床试验的结果，鲁索替尼可以显著缩小脾脏体积，改善患者的症状评分，并延长患者的总生存期 。
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| 国家/地区 | 参考价格（非实际价格） |
|---|---|
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