依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,也被称为eteplirsen或Exondys51。它是由美国sarepta公司开发的,目前在美国已经获得FDA的加速批准,但在中国尚未上市。
依特立生的作用机制是通过刺激外显子跳跃(exon skipping),使DMD患者的基因能够产生一种缺陷但仍有功能的肌营养素(dystrophin),从而延缓肌肉退化的进程。依特立生只适用于DMD患者中的13%左右,即那些由于第51号外显子缺失导致的DMD。
依特立生的使用方法是每周一次静脉注射,每公斤体重50毫克。治疗期间需要定期监测肝功能、肌酸激酶(CK)水平和尿蛋白等指标。
依特立生的常见副作用有:
- 注射部位反应,如红肿、疼痛、瘙痒等
- 皮疹
- 发热
- 呼吸道感染
- 肌肉酸痛
- 头痛
- 腹泻
- 呕吐
- 胸闷
- 肝功能异常
依特立生的严重副作用有:
- 过敏反应,如荨麻疹、哮喘、低血压等
- 肾功能损害
- 出血或凝血障碍
- 心脏功能障碍
以下是一张表格,列出了依特立生的副作用发生率和严重程度:
副作用 | 发生率 | 严重程度 |
---|---|---|
注射部位反应 | 43% | 轻 |
皮疹 | 22% | 轻 |
发热 | 15% | 轻 |
呼吸道感染 | 15% | 中 |
肌肉酸痛 | 13% | 轻 |
头痛 | 13% | 轻 |
腹泻 | 9% | 轻 |
呕吐 | 9% | 轻 |
胸闷 | 9% | 中 |
肝功能异常 | 4% | 中 |
过敏反应 | <1% | 重 |
肾功能损害 | <1% | 重 |
出血或凝血障碍 | <1% | 重 |
心脏功能障碍 | <1% | 重 |
依特立生的副作用并不一定会发生在所有的患者身上,也不一定会持续不断。如果出现了任何不适或异常,应及时向医生咨询,并按医嘱调整用药或停药。
依特立生的价格目前还没有公开,需要咨询客服获得最新价格。由于该药在中国尚未上市,需要通过海外药房购买。泰必达是一家专业的医药咨询公司,可以为您提供关于依特立生的药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。如果您有任何需要,欢迎联系我们的客服。
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