基本信息
| 登记号 | CTR20222947 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 石磊 | 首次公示信息日期 | 2022-12-07 |
| 申请人名称 | 广州瑞风生物科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222947 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 曾用名:RM-001 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 输血依赖型β-地中海贫血 | ||
| 试验专业题目 | 评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞（RM-001细胞注射液）治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究 | ||
| 试验方案编号 | RM-001-01 | 方案最新版本号 | V2.1 |
| 版本日期: | 2022-12-18 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | I期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 6岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg； 2 受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗； 3 筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁（包括边界值），性别不限； 4 无 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。 5 根据研究者评估受试者适合接受 HSCT； 6 具有合适的心肺等器官功能储备； 7 具备外周血造血干细胞采集的血管条件； | ||
| 排除标准 | 1 受试者有可用的 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。 2 曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。 3 中度或以上的铁过载； 4 筛选前的 30 天内参与其他干预性临床研究； 5 已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者； 6 筛选前 6 周内接种过活疫苗； 7 自身免疫性疾病患者； 8 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 英文通用名:HBG gene-modified autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:20ml/袋 用法用量:单次静脉输注； 用药时程:产品复融后，请尽快输注。 建议在 30 分钟内输注完毕。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 造血干细胞移植的成功率。 回输后12个月 安全性指标 2 回输RM-001细胞后 24 个月的总体生存率。 回输后24月 安全性指标 3 回输 RM-001 细胞后 24 个月内，不良事件发生的频率与严重程度，与研究药物的关联性。 回输后24个月 安全性指标 4 中性粒细胞成功植入时间。 回输后12个月 安全性指标 5 巨核系成功植入时间。 回输后12个月 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 RM-001 细胞回输后达到摆脱输血依赖的受试者比例 回输后12个月 有效性指标 2 摆脱输血依赖受试者的临床特征 回输后12个月 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 2 | 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 3 | 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-10-20 |
| 2 | 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-12-09 |
| 3 | 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-12-30 |
| 4 | 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-01-20 |
| 5 | 深圳市儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-30 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 12 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 5 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-12-15； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-01-09； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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