HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液

HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液的适应症是输血依赖型β-地中海贫血。 此药物由广州瑞风生物科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。