【招募中】NA - 免费用药(一项研究nonacog beta pegol(N9-GP)在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验(paradigm9))

NA的适应症是血友病B。 此药物由丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德(中国)制药有限公司生产并提出实验申请,[实验的目的] 本研究旨在评估nonacog beta pegol(N9-GP)在中国血友病B患者中所起的作用。

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基本信息

登记号CTR20220763试验状态进行中
申请人联系人临床试验发布组首次公示信息日期2022-04-01
申请人名称丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德(中国)制药有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号CTR20220763
相关登记号
药物名称NA
药物类型生物制品
临床申请受理号企业选择不公示
适应症血友病B
试验专业题目一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验
试验通俗题目一项研究nonacog beta pegol(N9-GP)在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验(paradigm9)
试验方案编号NN7999-4670方案最新版本号2.0
版本日期:2021-09-22方案是否为联合用药

二、申请人信息

申请人名称1 2
联系人姓名临床试验发布组联系人座机请联系泰必达联系人手机号请联系泰必达
联系人Email请联系泰必达联系人邮政地址北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层联系人邮编100102

三、临床试验信息

1、试验目的

本研究旨在评估nonacog beta pegol(N9-GP)在中国血友病B患者中所起的作用。

2、试验设计

试验分类安全性和有效性试验分期III期设计类型平行分组
随机化非随机化盲法开放试验范围国内试验

3、受试者信息

年龄12岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别
健康受试者
入选标准1 在开展任何试验相关活动之前获得知情同意书。试验相关活动是指作为试验的一部分而进行的任何程序,包括确定是否适合参加本试验的活动。 2 根据病历,FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。 3 签署知情同意时年龄为 12-70 岁(含两端值)。 4 既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。 5 目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。 6 患者、法定授权代表(LAR)和/或看护者能够评估出血事件、记录日记,能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。
排除标准1 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏。 2 既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。 3 在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内(以较长者为准),参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。 4 基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。 5 当前FIX抑制物≥0.6 BU。 6 根据病历,在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL,且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据,则必须在筛选访视时进行检查。 7 有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。 8 既往动脉血栓形成事件(如心肌梗死和颅内血栓形成)或既往深静脉血栓形成或肺栓塞(根据现有病历定义)。 9 肝功能不全,定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶(AST)和/或丙氨酸氨基转移酶(ALT)>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。 10 肾功能损害,定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值(eGFR)≤30 mL/min/1.73 m^2。 11 研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病(血友病B相关疾病除外)。 12 筛选时血小板计数<50×10^9/L。 13 免疫调节剂或化疗药。 14 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。

4、试验分组

试验药序号 名称 用法 1 中文通用名:NA
英文通用名:Nonacog beta pegol(N9-GP)
商品名称:NA 剂型:注射用粉针剂
规格:2000 IU/瓶
用法用量:静脉注射; 预防治疗:40 IU/kg,每周一次。 出血治疗:40 IU/kg(轻度或中度出血)或80 IU/kg(重度出血)单次给药。如果首次注射后未观察到效果,则可给予40 IU/kg的额外剂量。 手术: 由研究者决定。
用药时程:最长58周 2 中文通用名:组氨酸溶液(溶剂)
英文通用名:Histidine solution (Solvent)
商品名称:NA 剂型:注射用溶剂
规格:1×4.2 ml预填充注射器
用法用量:用预充注射器中的4 mL组氨酸溶液(溶剂)复溶一瓶Nonacog beta pegol(N9-GP),用于静脉注射给药。
用药时程:最长58周
对照药序号 名称 用法 暂未填写此信息

5、终点指标

主要终点指标及评价时间序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Nonacog beta pegol在按需治疗和PPX治疗期间治疗出血事件的止血疗效 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(最多至第50周) 有效性指标
次要终点指标及评价时间序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PPX治疗期间经治疗的出血事件数(仅B组) 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(第50周) 有效性指标 2 Nonacog beta pegol治疗出血事件的用量 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(最多至第50周) 有效性指标 3 PPX治疗期间的nonacog beta pegol用量(仅B组) 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(第50周) 有效性指标 4 PPX治疗期间的FIX谷值(仅B组) 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(第50周) 有效性指标 5 具有FIX抑制性抗体(定义为滴度≥0.6 Bethesda单位(BU))的患者数量 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(最多至第50周) 安全性指标 6 不良事件(AE)数量 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(最多至第50周) 安全性指标 7 严重不良事件(SAE)数量 从治疗开始(第0周)直至治疗结束(最多至第50周) 安全性指标

6、数据安全监查委员会(DMC)

7、为受试者购买试验伤害保险

四、研究者信息

1、主要研究者信息

2、各参加机构信息

序号机构名称主要研究者国家或地区省(州)城市
1中国医学科学院血液病医院杨仁池中国天津市天津市
2首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖中国北京市北京市
3中南大学湘雅医院彭捷中国湖南省长沙市
4南方医科大学南方医院孙竞中国广东省广州市
5昆明医科大学第二附属医院周泽平中国云南省昆明市
6福建医科大学附属协和医院杨凤娥中国福建省福州市
7浙江大学医学院附属儿童医院徐卫群中国浙江省杭州市
8华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群中国湖北省武汉市
9河南省肿瘤医院周虎中国河南省郑州市
10苏州大学附属第一医院余自强中国江苏省苏州市
11贵州医科大学附属医院曾小菁中国贵州省贵阳市
12青岛大学附属医院孙立荣中国山东省青岛市
13青岛大学附属医院崔中光中国山东省青岛市
14济南市中心医院陈昀中国山东省济南市
15北京协和医院王书杰中国北京市北京市

五、伦理委员会信息

序号名称审查结论批准日期/备案日期
1中国医学科学院血液病医院伦理委员会修改后同意2021-05-10
2中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意2021-08-02
3中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意2021-10-22
4中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意2022-09-29
5中国医学科学院血液病医院伦理委员会同意2022-11-14

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中 (招募中)

2、试验人数

目标入组人数国内: 30 ;
已入组人数国内: 7 ;
实际入组总人数国内: 登记人暂未填写该信息;

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期国内:2022-05-18;    
第一例受试者入组日期国内:2022-05-18;    
试验完成日期国内:登记人暂未填写该信息;    

七、临床试验结果摘要

序号版本号版本日期
暂未填写此信息

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