基本信息
| 登记号 | CTR20220763 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 临床试验发布组 | 首次公示信息日期 | 2022-04-01 |
| 申请人名称 | 丹麦诺和诺德公司/ 诺和诺德（中国）制药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20220763 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | NA | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 血友病B | ||
| 试验专业题目 | 一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验 | ||
| 试验通俗题目 | 一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9） | ||
| 试验方案编号 | NN7999-4670 | 方案最新版本号 | 2.0 |
| 版本日期: | 2021-09-22 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 临床试验发布组 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-朝阳区广顺南大街8号利星行中心3号楼5层 | 联系人邮编 | 100102 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究旨在评估nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中所起的作用。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 在开展任何试验相关活动之前获得知情同意书。试验相关活动是指作为试验的一部分而进行的任何程序，包括确定是否适合参加本试验的活动。 2 根据病历，FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。 3 签署知情同意时年龄为 12-70 岁（含两端值）。 4 既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。 5 目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。 6 患者、法定授权代表（LAR）和/或看护者能够评估出血事件、记录日记，能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。 | ||
| 排除标准 | 1 已知或疑似对试验药物或相关产品过敏。 2 既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。 3 在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。 4 基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。 5 当前FIX抑制物≥0.6 BU。 6 根据病历，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。 7 有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。 8 既往动脉血栓形成事件（如心肌梗死和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有病历定义）。 9 肝功能不全，定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。 10 肾功能损害，定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m^2。 11 研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病B相关疾病除外）。 12 筛选时血小板计数<50×10^9/L。 13 免疫调节剂或化疗药。 14 心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 英文通用名:Nonacog beta pegol（N9-GP） 商品名称:NA 剂型:注射用粉针剂 规格:2000 IU/瓶 用法用量:静脉注射; 预防治疗：40 IU/kg，每周一次。 出血治疗：40 IU/kg（轻度或中度出血）或80 IU/kg（重度出血）单次给药。如果首次注射后未观察到效果，则可给予40 IU/kg的额外剂量。 手术: 由研究者决定。 用药时程:最长58周 2 中文通用名:组氨酸溶液（溶剂） 英文通用名:Histidine solution (Solvent) 商品名称:NA 剂型:注射用溶剂 规格:1×4.2 ml预填充注射器 用法用量:用预充注射器中的4 mL组氨酸溶液（溶剂）复溶一瓶Nonacog beta pegol（N9-GP），用于静脉注射给药。 用药时程:最长58周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 Nonacog beta pegol在按需治疗和PPX治疗期间治疗出血事件的止血疗效 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 PPX治疗期间经治疗的出血事件数（仅B组） 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） 有效性指标 2 Nonacog beta pegol治疗出血事件的用量 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） 有效性指标 3 PPX治疗期间的nonacog beta pegol用量（仅B组） 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） 有效性指标 4 PPX治疗期间的FIX谷值（仅B组） 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周） 有效性指标 5 具有FIX抑制性抗体（定义为滴度≥0.6 Bethesda单位（BU））的患者数量 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） 安全性指标 6 不良事件（AE）数量 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） 安全性指标 7 严重不良事件（SAE）数量 从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周） 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 中南大学湘雅医院 | 彭捷 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 4 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 5 | 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 6 | 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 7 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 8 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 胡群 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 9 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 10 | 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 11 | 贵州医科大学附属医院 | 曾小菁 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 12 | 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 13 | 青岛大学附属医院 | 崔中光 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 14 | 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 15 | 北京协和医院 | 王书杰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-10 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-08-02 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-10-22 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-09-29 |
| 5 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-11-14 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 30 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 7 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-05-18； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-05-18； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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