基本信息
| 登记号 | CTR20212682 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 张艳艳 | 首次公示信息日期 | 2021-11-10 |
| 申请人名称 | Takeda Development Center Americas, Inc./ 武田（中国）国际贸易有限公司/ Bushu Pharmaceuticals Ltd. Kawagoe Factory/ Fisher Clinical Services Inc. | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20212682 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | TAK-935（Soticlestat）片 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 治疗2 岁及以上患者Dravet 综合征的相关癫痫发作 | ||
| 试验专业题目 | 一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评价soticlestat联合治疗Dravet综合征(DS)儿童和年轻成人受试者的疗效、安全性和耐受性 | ||
| 试验通俗题目 | Soticlestat联合治疗Dravet综合征儿童和年轻成人受试者的研究 | ||
| 试验方案编号 | TAK-935-3001 | 方案最新版本号 | 修正案2 |
| 版本日期: | 2022-04-22 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 4 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 张艳艳 | 联系人座机 | 021-22252922 | 联系人手机号 | 17602126660 |
| 联系人Email | yanyan.zhang@takeda.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-浦东新区海阳西路555号36F | 联系人邮编 | 200124 |
三、临床试验信息
1、试验目的
● 评估整个治疗期间（加量 + 维持期），与安慰剂相比，soticlestat与SOC联合治疗降低惊厥发作频率的疗效。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 2岁(最小年龄)至 21岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 · 签署知情同意书时年龄为2-21岁（含）的男性或女性。 2 · 有记录的DS临床诊断，并有以下支持： · 癫痫发作通常开始于出生后第一年。 · 研究者确定的发热诱导的长时间发作史： o 可能包括长时间（约15 分钟或更长时间）偏侧阵挛性发作 o 多种发作类型，可能包括： – 全面强直-阵挛发作。 – 局灶至双侧强直-阵挛发作。 – 阵挛发作。 – 肌阵挛发作。 ？ 有发育迟缓/智力残障史，在癫痫发作开始后出现，通常在12月龄后出现。 ？ DS一致的基因突变记录不是必须的，但将收集基因检测结果（如存在）。如果之前未进行基因检测，或如果SCN1A结果为阴性（未报告临床上与DS一致的任何其他阳性基因），则将在筛选时提供SCN1A检测。 3 · 根据历史信息，筛选前的3个月内每月发生≥4次惊厥发作（偏侧阵挛性或局灶性阵挛、局灶至双侧强直-阵挛、全面强直-阵挛、双侧阵挛发作，或惊厥持续状态），并且在4-6周前瞻性基线期内每28天发生≥4次惊厥发作。 4 · 筛选访视（访视1）时体重≥10 kg。 5 · 根据历史信息，试用了至少2种ASMs但未能控制发作，且目前正在接受抗癫痫治疗（例如ASMs、迷走神经刺激、生酮饮食/改良的阿特金斯饮食）或其他被视为SOC的治疗选择。 6 · 筛选访视（访视1）前正在接受0-4种ASMs且剂量至少稳定4周；长期（每日）用于治疗癫痫发作的苯二氮卓类药物也被视为ASMs。ASMs给药方案必须在整个研究期间保持不变。 7 · 有生育能力的女性受试者（定义为首次月经初潮后）的妊娠试验结果必须为阴性，并同意在研究期间和研究药物末次给药后30天内使用有效的避孕方法。 | ||
| 排除标准 | 1 · 目前入组涉及研究产品，或药物、器械的非批准使用的临床研究（本研究中使用的试验药品除外），或同时入组任何其他类型被判定为与本研究在科学或医学上不相容的医学研究。注：将在咨询医学监查员或申办方后确定相容性。 2 · 在筛选（访视1）前30天（或研究药物的5个半衰期，以较长者为准）内参加过涉及另一种研究药物的临床研究。 3 · 在既往临床研究中接受过soticlestat治疗。 4 · 已知对soticlestat制剂的任何成分过敏。 5 · 在筛选（访视1）前3个月内因癫痫持续状态住院并气管插管2次或2次以上。癫痫持续状态定义为持续发作超过5分钟，或反复发作之间未恢复至基线。 6 · 不稳定的、具有临床意义的神经系统（正在研究的疾病除外）、精神疾病、心血管、眼科、肺、肝、肾、代谢、胃肠道、泌尿、免疫、造血、内分泌疾病、恶性肿瘤（包括进展性肿瘤）或其他可能影响参加研究的能力或可能混淆研究结果的异常情况。研究者负责评估是否具有临床意义；但是，可以咨询医学监查员。 7 · 根据《精神障碍诊断和统计手册》第5版，在筛选访视（访视1）前2年内有任何酒精、阿片类或其他药物使用障碍史。 8 · 筛选（访视1）或随机化（访视2）前存在异常且具有临床意义的ECG异常，包括使用Fridericia校正方法的QT间期(QTcF)> 450 ms，并通过重复ECG人工测量QTcF确认。具有临床意义的ECG异常应与医学监查员讨论。 9 · 筛选（访视1）时临床实验室检查结果异常，提示可能损害受试者健康的具有临床意义的基础疾病。如果受试者的血清丙氨酸氨基转移酶和/或天门冬氨酸氨基转移酶水平 > 2.5倍正常值上限(ULN)，应咨询医学监查员。 10 · 当前妊娠或哺乳或计划在研究药物末次给药后30天内妊娠。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:TAK-935（Soticlestat）片 英文通用名:TAK-935（Soticlestat） tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/ 100mg 用法用量:给药途径：口服或通过G管或PEG管给药 用药剂量：300 mg BID（300 mg BID等效剂量；< 45 kg时根据体重给药）soticlestat（TAK-935片）或匹配安慰剂 用药时程:16周（加量和维持） |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:TAK-935安慰剂片 英文通用名:TAK-935 placebo tablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/ 100mg 用法用量:给药途径：口服或通过G管或PEG管给药 用药剂量：300 mg BID（300 mg BID等效剂量；< 45 kg时根据体重给药）soticlestat（TAK-935片）或匹配安慰剂 用药时程:16周（加量和维持） |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在整个治疗期间，与安慰剂相比，接受soticlestat的受试者每28天惊厥发作频率较基线的百分比变化。 整个治疗期间 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在整个治疗期间评估接受soticlestat的受试者与安慰剂相比的以下情况，除非另有说明： 1. 治疗有应答者（定义为惊厥发作较基线减少≥50%）在维持期和整个治疗期间的比例。 整个治疗期间 有效性指标 2 2. 维持期和整个治疗期间每28天所有癫痫发作频率较基线的百分比变化。 整个治疗期间 有效性指标 3 3. 维持期内每28天惊厥发作频率较基线的百分比变化。 整个治疗期间 有效性指标 4 4. 应答者分析，即累积应答曲线中惊厥发作减少≤0%、> 0%至≤25%、> 25%至≤50%、> 50%至≤75%和 > 75%至≤100%的受试者比例。 整个治疗期间 有效性指标 5 5. 无惊厥发作天数比例较基线的变化。 6. 无惊厥发作的最长时间。 整个治疗期间 有效性指标 6 7. 使用急救ASMs的天数。 8. CGI-I（临床医生）。 9. Care GI-I（看护者）。 整个治疗期间 有效性指标 7 10. CGI-I癫痫发作强度和持续时间。 11. CGI-I非癫痫发作症状。 12. QI-残疾评分变化。 整个治疗期间 有效性指标 8 · TEAE发生率。 · 临床实验室评价、生命体征、C-SSRS和ECG参数异常值的发生率。 整个治疗期间 安全性指标 9 · 临床实验室评价、生命体征、C-SSRS、ECG和眼科评价较基线的变化。 · 研究治疗开始后新发发作类型的发生率。 整个治疗期间 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 姜玉武 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13701398992 | jiangyw@263.net | 邮政地址 | 北京市-北京市-北京市西城区西安门大街1号 | ||
| 邮编 | 100034 | 单位名称 | 北京大学第一医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 陈文雄 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 广州医科大学附属第二医院 | 廖卫平 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 4 | 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 5 | 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 6 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 方方 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 7 | 复旦大学附属儿科医院 | 周水珍 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 8 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 蒋莉 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 9 | 武汉儿童医院 | 孙丹 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 10 | 上海市儿童医院 | 陈育才 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 11 | Okayama University Hospital | Kobayashi Katsuhiro | Japan | Okayama | Okayama-city |
| 12 | Austin Hospital | Scheffer Ingrid | Australia | Victoria | Heidelberg |
| 13 | Hopital Roger Salengro | Nguyen Sylvie | France | Nord | Lille |
| 14 | Phoenix Childrens Hospital | Wilfong Angus | United States | Arizona | Phoenix |
| 15 | Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet | Fabo Daniel | Hungary | Budapest | Budapest |
| 16 | Hopital Robert Debre | Auvin Stephane | France | Paris | Paris |
| 17 | Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic | Kravljanac Ruzica | Serbia | Belgrade | Belgrade |
| 18 | Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC | Kyrychenko Alla | Ukraine | Dnipropetrovska Oblast | Dnipro |
| 19 | Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina | Knezevic-Pogancev Marija | Serbia | Kyiv | Novi Sad |
| 20 | ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma | Beccaria Francesca | Italy | Lombardia | Mantova |
| 21 | Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN | Guerrini Renzo | Italy | Toscana | Firenze |
| 22 | Hospital For Sick Children | Hahn Cecil | Canada | Ontario | Toronto |
| 23 | CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA | Kharytonov Volodymyr | Ukraine | Kyiv | Kyiv |
| 24 | Oregon Health and Science University | Roberts Colin | United States | Oregon | Portland |
| 25 | Hippokration Hospital | Zafeiriou Dimitrios | Greece | Thessaloniki | Thessaloniki |
| 26 | Sydney Children's Hospital | Lawson John | Australia | New South Wales | Randwick |
| 27 | ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS | De Giorgis Valentina | Italy | Lombardia | Pavia |
| 28 | Seattle Children's Hospital | Saneto Russell | United States | Washington | Seattle |
| 29 | Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia | Villanueva Vicente | Spain | Valencia | Valencia |
| 30 | SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr | Martyniuk Volodymyr | Ukraine | Kyiv | Kyiv |
| 31 | University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS) | Ciliberto Michael | United States | Iowa | Iowa City |
| 32 | Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Mazurkiewicz-Beldzinska Maria | Poland | Gdańsk | Gdańsk |
| 33 | Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Tosic Tatjana | Poland | Nis | Nis |
| 34 | Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu | Steinborn Barbara | Poland | Poznan | Poznan |
| 35 | Aichi Medical University Hospital | Okumura Akihisa | Japan | Aiti | Nagakute-Shi |
| 36 | Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola | Aeby Alec | Belgium | Brussels | Brussel |
| 37 | Kempenhaeghe - PPDS | Majoie Marian | Netherlands | Noord-Brabant | Heeze |
| 38 | Communal Non-profit Enterprise City Children’s Clinical Hospital #5 of DCC | Makedonska Iryna | Ukraine | Dnipropetrovs'ka Oblast | Dnipro |
| 39 | Childrens University Hospital | Rozentals Guntis | Latvia | Riga | Riga |
| 40 | Tyumen State Medical Academy | Rakhmanina Olga | Russian Federation | Tyumen' | Tyumen' |
| 41 | Attikon University General Hospital | Dinopoulos Argirios | Greece | Attiki | Chaidari |
| 42 | Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy | Dmitrenko Diana | Russian Federation | Krasnoyarsk | Krasnoyarsk |
| 43 | Pediatric Neurology PA | Davis Ronald | United States | Florida | Winter Park |
| 44 | UZ Antwerpen | Ceulemans Berten | Belgium | Antwerpen | Edegem |
| 45 | NYU Comprehensive Epilepsy Center | Devinsky Orrin | United States | New York | New York City |
| 46 | Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth | Borkovic Milan | Serbia | Belgrade | Beograd |
| 47 | Osaka University Hospital | Nabatame Shin | Japan | Osaka | Suita-Shi |
| 48 | Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center | Perry Michael | United States | Texas | Fort Worth |
| 49 | Hospital Vithas La Salud | Sanchez Alvarez Juan | Spain | Granada | Granada |
| 50 | Clinica Universidad Navarra | Sanchez-Carpintero Rocio | Spain | Navarra | Pamplona |
| 51 | National Hospital Organization Nagasaki Medical Center | Honda Ryoko | Japan | Nagasaki | Omura-Shi |
| 52 | Centrum Medyczne Plejady | Zolnowska Marta | Poland | Malopolskie | Krakow |
| 53 | National Center of Neurology and Psychiatry | Nakagawa Eiji | Japan | Tokyo | Kodaira-Shi |
| 54 | Yasuhara Children’s Clinic | Yasuhara Akihiro | Japan | Osaka | Neyagawa-Shi |
| 55 | Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov | Belousova Elena | Russian Federation | Moskva | Moscow |
| 56 | Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov | Zavadenko Nikolay | Russian Federation | Moskva | Moscow |
| 57 | Osaka City General Hospital | Kawawaki Hisashi | Japan | Osaka | Osaka-Shi |
| 58 | Fukuoka Children's Hospital | Kira Ryutaro | Japan | Hukuoka | Fukuoka-Shi |
| 59 | National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital | Tohyama Jun | Japan | Niigata | Niigata-Shi |
| 60 | Child and Family Research Institute | Boelman Cyrus | Canada | British ColumbiaBritish Columbia | Vancouver |
| 61 | University of California Benioff Children's Hospital | Sullivan Joseph | United States | California | San Francisco |
| 62 | David Geffen School of Medicine at UCLA | Hussain Shaun | United States | California | Los Angeles |
| 63 | Stichting Epilepsie Instellingen Nederland | Gunning Boudewijn | Netherlands | Overijssel | Zwolle |
| 64 | Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie | Jozwiak Sergiusz | Poland | Mazowieckie | Warszawa |
| 65 | UGMK-Zdorojie, LLC | Tomenko Tatiana | Russian Federation | Ekaterinburg | Ekaterinburg |
| 66 | Alfred Hospital | OBrienTerence | Australia | Victoria | Melbourne |
| 67 | Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou' | Vartzelis Georgios | Greece | Attiki | Athens |
| 68 | Hopital Necker - Enfants Malades | El Nabbout-Tarantino Rima | France | Paris | Paris |
| 69 | Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS | Toledo Manuel | Spain | Barcelona | Barcelona |
| 70 | Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Children’s Clinical Hosp of Iv-Frank RC | Delva Dmytro | Ukraine | Ivano-Frankivsk | Ivano-Frankivsk |
| 71 | Clinical Integrative Research Center of Atlanta | Flamini Julio | United States | Georgia | Atlanta |
| 72 | University General Hospital of Larissa | Dardiotis Efthimios | Greece | Larisa | Larisa |
| 73 | MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma) | Phillips Steven | United States | Washington | Tacoma |
| 74 | National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders | Yamaguchi Tokito | Japan | Sizuoka | Shizuoka-Shi |
| 75 | Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled | Ishitsu Takateru | Japan | Kumamoto | Kumamoto-Shi |
| 76 | Medical University of South Carolina | Halford Jonathan | United States | South Carolina | Charleston |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2021-07-30 |
| 2 | 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-08-10 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 21 ； 国际: 142 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 8 ； 国际: 56 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-04-08； 国际：2021-10-28； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-05-13； 国际：2021-12-07； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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