基本信息
| 登记号 | CTR20210088 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 陈虹 | 首次公示信息日期 | 2021-01-22 |
| 申请人名称 | 江苏恒瑞医药股份有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20210088 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 海曲泊帕乙醇胺片 曾用名: | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症患者 | ||
| 试验专业题目 | 海曲泊帕乙醇胺片在儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性-多中心、随机、双盲及开放性III期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | 海曲泊帕治疗儿童和青少年ITP患者的安全性和有效性-多中心、随机、双盲及开放性III期临床研究 | ||
| 试验方案编号 | HR-TPO-ITP-III-PED | 方案最新版本号 | 2.0 |
| 版本日期: | 2022-05-20 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：Part A: 分析海曲泊帕在儿童及青少年ITP人群中的PK/PD特征，完善PopPK/PD模型，探索海曲泊帕在儿童及青少年ITP人群中的给药策略，指导PartB给药方案。Part B: 与安慰剂比较，评价海曲泊帕在儿童和青少年慢性ITP患者中给药的有效性。次要目的：评价试验期间海曲泊帕对儿童及青少年慢性ITP患者的安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 6岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 年龄≥6岁且≤17周岁，性别不限； 2 PartA:临床诊断为ITP的时间距首次使用研究药物的时间至少为6个月，PartB: 临床诊断为ITP的时间距首次使用研究药物的时间至少为12个月。筛选期内连续2次血小板计数＜30×109/L（血小板检查间隔时间≥2天），且首次使用研究药物前24小时内血小板计数<30×109/L； 3 既往接受过标准一线治疗（例如：肾上腺糖皮质激素、免疫球蛋白等）或脾切除术，治疗无效或治疗后复发； 4 有潜在生育能力的受试者（如女性已初潮或男性已遗精）需同意在试验期间和试验结束（或提前中止试验）后28天内采取有效避孕措施； 5 父亲/母亲或监护人理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。对于≥8周岁的受试者需自愿书面签署知情同意书；对于6-7周岁受试者，鼓励参与知情过程并自愿书面签署知情同意书。 | ||
| 排除标准 | 1 骨髓增生异常综合征、急性白血病、再生障碍性贫血早期、范可尼综合征、血管性血友病、抗磷脂综合症、血栓性血小板减少性紫癜，免疫性疾病如系统性红斑狼疮和其他各种原因所导致的继发性血小板减少； 2 已知诊断为Evans综合征，或已知患有遗传性血小板减少症（如Wiskott-Aldrich综合征）； 3 患者曾发生过任何动脉或静脉血栓（短暂性脑缺血发作、心肌梗塞、深静脉血栓或肺栓塞），或临床症状及病史提示易栓症； 4 正患有严重的、进展的、未控制的肾脏、肝脏、胃肠道、内分泌、肺脏、心脏、神经系统、脑或精神性等疾病； 5 筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）、碱性磷酸酶大于正常值上限的1.5倍，血肌酐、总胆红素大于正常值上限的1.2倍； 6 筛选期有活动性HIV感染或丙肝抗体阳性，乙肝表面抗原阳性； 7 凝血酶原时间超出正常值范围的±3s，活化的部分凝血活酶时间超出正常值范围的±10s；除ITP外，伴随其他凝血障碍病史； 8 首次使用研究药物前3个月内参加过其他研究性临床试验； 9 研究者认为可能导致受试者不能完成本研究或可能给受试者带来明显风险的其他情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:2.5mg/片 用法用量:PartA: 6-11岁和12-17岁受试者起始剂量为2.5mg，根据血小板的反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 PartB: 6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次 用药时程:Part A 用药8周；Part B用药24周 2 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:3.75mg/片 用法用量:PartA: 6-11岁和12-17岁受试者起始剂量为2.5mg，根据血小板的反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 PartB: 6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次 用药时程:Part A 用药8周；Part B用药24周 3 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5.0mg/片 用法用量:PartA: 6-11岁和12-17岁受试者起始剂量为2.5mg，根据血小板的反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 PartB: 6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次 用药时程:Part A 用药8周；Part B用药24周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片安慰剂 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:2.5mg/片 用法用量:6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 服药方法：空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次。 用药时程:Part B（第一阶段）用药12周 2 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片安慰剂 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:3.75mg/片 用法用量:6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 服药方法：空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次。 用药时程:Part B（第一阶段）用药12周 3 中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片安慰剂 英文通用名:Trappa ethanolamine tablet placebo 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5.0mg/片 用法用量:6-17岁受试者起始剂量为2.5mg/日，根据血小板反应情况进行剂量调整，最高剂量为7.5mg/日。 服药方法：空腹服药，服药2小时方可进餐，每天给药一次。 用药时程:Part B（第一阶段）用药12周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 指标：Part A药代动力学终点；PopPK/PD模型中的主要参数。 服药后2周 有效性指标+安全性指标 2 指标：随机双盲期（第一阶段）服药10周后血小板计数≥50×109/L的受试者百分比。 服药后10周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 指标：Part A第8周血小板计数≥50×109/L的受试者百分比； Part A第8周 有效性指标 2 指标：Part A服药8周内，从给药开始直至第一次血小板计数≥50×109/L需要的时间； Part A服药8周内 有效性指标 3 指标：Part A服药8周内，血小板计数≥50×109/L最长持续时间； Part A服药8周内 有效性指标 4 指标：Part A服药8周内，血小板计数≥50×109/L总计持续时间； Part A服药8周内 有效性指标 5 指标：Part A服药8周内，血小板计数≥50×109/L的次数≥75%总检测次数的受试者百分比； Part A服药8周内 有效性指标 6 指标：Part A各访视时间点血小板计数值； 各访视时间点 有效性指标 7 指标：Part A服药8周内，因ITP加重，接受紧急治疗的受试者百分比； Part A服药8周内 有效性指标 8 指标：Part A服药8周内，根据2016版ITP出血评分量表标准，出血症状的发生率和严重程度。 Part A服药8周内 有效性指标 9 指标：Part B第一阶段第5-10周受试者血小板计数≥50×109/L且持续时间≥4周的受试者百分比； Part B第一阶段第5-10周 有效性指标 10 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，血小板计数≥30×109/L且至少一次较基线血小板计数增加≥2倍的受试者百分比； Part B 第一、二阶段 有效性指标 11 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，从给药开始直至第一次血小板计数≥50×109/L需要的时间； Part B第一阶段服药10周和服药12周内 有效性指标 12 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，血小板计数≥50×109/L最长持续时间； Part B 第一、二阶段 有效性指标 13 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，血小板计数≥50×109/L总计持续时间； Part B 第一、二阶段 有效性指标 14 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，血小板计数≥50×109/L的次数≥75%总检测次数的受试者百分比； Part B 第一、二阶段 有效性指标 15 指标：Part B第一阶段各访视时间点血小板计数值； Part B第一阶段各访视时间点 有效性指标 16 指标：Part B第一阶段服药10周和服药12周内，因ITP加重，接受紧急治疗的受试者百分比； Part B 第一、二阶段 有效性指标 17 指标：Part B根据2021版ITP出血评分量表标准，出血症状的发生率和严重程度； Part B 第一、二阶段 有效性指标 18 指标：Part B第一阶段服药后第3、4、5、6、7、8、9、10周血小板计数≥50×109/L的受试者百分比； Part B第一阶段服药后第3、4、5、6、7、8、9、10周 有效性指标 19 指标：Part B第一阶段服药后第3、4、5、6、7、8、9、10、11、12周血小板计数≥50×109/L的受试者百分比。 Part B第一阶段服药后第3、4、5、6、7、8、9、10、11、12周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 王天有 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 复旦大学附属儿科医院 | 翟晓文 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 郝文革 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 4 | 四川大学华西第二医院 | 高举 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 5 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 于洁 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 6 | 郑州大学第一附属医院 | 刘玉峰 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 7 | 中国医学科学院血液病医院 （中国医学科学院血液学研究所） | 陈玉梅 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 8 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 梅恒 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 9 | 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 10 | 苏州大学附属儿童医院 | 胡绍燕 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 11 | 上海市儿童医院 | 蒋慧 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 12 | 西安市儿童医院 | 刘安生 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 13 | 河南省儿童医院 | 刘炜 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 14 | 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 15 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 胡群 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 16 | 青岛大学附属妇女儿童医院 | 梁卉 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 17 | 新疆医科大学第一附属医院 | 严媚 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2020-11-24 |
| 2 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2020-12-18 |
| 3 | 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-06-17 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 117 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 12 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-03-29； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-04-06； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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