索尼德吉（别名：sonidegib、Odomzo）是一种口服药物，用于治疗局部晚期基底细胞癌（laBCC）。基底细胞癌是一种皮肤癌，通常发生在经常暴露在阳光下的皮肤部位，如头部和颈部。局部晚期基底细胞癌是指已经扩散到周围组织或骨骼，或者不能通过手术或放疗治疗的基底细胞癌。
索尼德吉是一种抑制刺猬（Hh）信号通路的药物。刺猬信号通路是一种在正常细胞分化和发育中起重要作用的分子机制，但在某些情况下，它也会导致癌细胞的增殖和存活。索尼德吉通过阻断刺猬信号通路中的一个关键蛋白质（叫做Smo），从而抑制基底细胞癌的生长。
索尼德吉由瑞士诺华公司生产，于2015年7月在美国获得FDA批准，用于治疗局部晚期基底细胞癌。目前，索尼德吉在中国还没有上市，但已经有一些医药咨询公司可以提供索尼德吉的信息和服务。其中之一就是泰必达，它是一家专业的医药咨询公司，为患者提供药品渠道咨询，海外就医咨询，医学顾问服务等。
索尼德吉治疗局部晚期基底细胞癌的效果怎么样呢？根据一项名为BOLT的二期临床试验 ，索尼德吉每天200毫克的剂量可以使56%的患者达到客观缓解率（ORR），即完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。客观缓解率是指患者的肿瘤大小按照标准化的标准显著减小的比例。其中，5%的患者达到完全缓解，即肿瘤完全消失；52%的患者达到部分缓解，即肿瘤大小至少减少50%。此外，索尼德吉还可以延长患者的缓解持续时间（DOR），即患者在达到缓解后不出现肿瘤进展的时间。该试验中，索尼德吉200毫克剂量组的中位缓解持续时间为26.1个月。
下表是BOLT试验中索尼德吉200毫克剂量组和800毫克剂量组的主要结果 ：
| 指标 | 200毫克剂量组 | 800毫克剂量组 |
|---|---|---|
| 客观缓解率（ORR） | 56% (n=37/66; 95% CI: 43-68) | 44% (n=28/64; 95% CI: 32-57) |
| 完全缓解（CR） | 5% (n=3) | 3% (n=2) |
| 部分缓解（PR） | 52% (n=34) | 41% (n=26) |
| 中位缓解持续时间（DOR） | 26.1个月 (95% CI: 10.1个月, not reached) | 19.2个月 (95% CI: 8.3个月, not reached) |
索尼德吉的常见不良反应包括肌肉痉挛、肌肉疼痛、脱发、味觉异常、疲劳、恶心、腹泻、减少食欲、体重减轻、关节疼痛、头痛等。索尼德吉还有一个非常重要的安全警告，就是它会导致胚胎死亡或严重的出生缺陷。因此，孕妇或可能怀孕的女性不能使用索尼德吉，而且在服用索尼德吉期间和停药后至少20个月内，必须使用有效的避孕措施。男性在服用索尼德吉期间和停药后至少8个月内，也必须使用安全套，以防止将药物通过精液传给女性伴侣。
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