基本信息
| 登记号 | CTR20202528 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 陶然 | 首次公示信息日期 | 2020-12-22 |
| 申请人名称 | Karyopharm Therapeutics Inc./ Catalent CTS, LLC/ 上海德琪医药科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20202528 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | ATG-016片 曾用名: | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | HMA 治疗失败的 IPSS-R 中危及以上 MDS | ||
| 试验专业题目 | 一项ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性的Ⅰ/II 期、单臂、开放性临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评估 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性 | ||
| 试验方案编号 | ATG-016-MDS-001 | 方案最新版本号 | 1.1 |
| 版本日期: | 2020-09-25 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 陶然 | 联系人座机 | 021-23566665 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | doris.tao@antengene.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-长宁区中山西路1065号 | 联系人邮编 | 200051 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评估 ATG-016 单药治疗去甲基化药物（HMA）治疗失败的IPSS-R 中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的药代动力学、安全性和有效性
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:I/II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 知晓并自愿签署知情同意书 2 18 周岁男性或女性 3 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 分 4 在进入研究筛选时的预期寿命>3 个月 5 育龄期女性患者在筛选时的血清妊娠试验结果必须呈阴性（育龄期女性是指经期已开始且不处于绝经后期和未接受手术绝育[例如，子宫切除术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术]的所有女性。绝经后期是指因非特定原因连续闭经超过 12 个月。正在使用口服避孕药或宫内节育器等机械避孕方法的女性应视为具有生育能力）。育龄期女性患者必须同意在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3 个月内使用高效避孕方法 6 男性受试者（包括已经接受过输精管结扎术者）必须同意在与育龄妇女的性生活中使用避孕套且自签署 ICF 之日起在使用研究药物期间及最后一次接受研究药物后 3个月内无使女方怀孕计划 | ||
| 排除标准 | 1 中枢神经系统浸润病史 2 既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复到 1 级或基线水平（脱发、中性粒细胞减低、贫血和血小板减低除外，中性粒细胞、血红蛋白和血小板的标准遵循排除标准 5） 3 人类免疫缺陷病毒（HIV）病毒感染病史 4 异基因造血干细胞移植史 5 严重的精神或医学状况，研究者判断可能会干扰患者的治疗、依从性或知情同意的能力 6 孕妇或哺乳期妇女 7 遗传性出血性疾病的患者，如血友病 A、血友病 B、血管性血友病 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:ATG-016 英文通用名:ATG-016 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5mg 用法用量:每天1次，每周第1-5天服用 用药时程:28天为1疗程 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:ATG-016 英文通用名:ATG-016 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:每天1次，每周第1-5天服用 用药时程:28天为1疗程 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 I期指标-通过DLT的评估确定ATG-016治疗的MTD和RP2D 16个月 有效性指标+安全性指标 2 I期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性 25个月 安全性指标 3 II期指标-IRC评估ATG-016治疗HMA治疗失败的IPSSR中危及以上MDS患者的有效性 25个月 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 I期指标-ATG-016的血浆浓度及其它PK参数 12个月 有效性指标+安全性指标 2 I期指标-研究者根据IWG评价标准评估的ORR 25个月 有效性指标 3 I/II期指标-中心影像学实验室评估的DCR 12个月 有效性指标 4 I/II期指标-中心实验室评估的HI 12个月 有效性指标 5 I/II期指标-中心实验室评估的TTR 12个月 有效性指标 6 I/II期指标-中心实验室评估的DOR 12个月 有效性指标 7 I/II期指标-中心实验室评估的疾病控制持续时间 12个月 有效性指标 8 I/II期指标-中心实验室评估的PFS 12个月 有效性指标 9 I/II期指标-使用KAPLAN-MEIER法对OS分析 12个月 有效性指标 10 I/II期指标-摆脱红细胞输注或血小板输注依赖患者的比例 12个月 有效性指标 11 I/II期指标-转化为AML的时间和频率 12个月 有效性指标 12 I/II期指标-完全细胞遗传学缓解率 12个月 有效性指标 13 II期指标-评估不良事件、严重不良事件的发生率、类 型、严重程度和相关性，并通过体格检查、心 电图、实验室检查等来评估安全性和耐受性 12个月 安全性指标 14 II期指标-评估患者基因突变状况与ATG-016的治疗反应的相关性，例如 SF3B1、TET2、ASXL1、DNMT3A、EZH2、SRSF2、U2AF1、RUNX1、 TP53、IDH1/2等 12个月 有效性指标+安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 肖志坚 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 教授 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 022-23909184 | zjxiao@hotmail.com | 邮政地址 | 天津市-天津市-和平区南京路288号B楼2楼 | ||
| 邮编 | 300020 | 单位名称 | 中国医学科学院血液学研究所血液病医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液学研究所血液病医院 | 肖志坚 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 广东省人民医院 | 杜欣 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 上海市第六人民医院 | 常春康 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 4 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 5 | 青岛大学附属医院 | 王伟 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 6 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-12-04 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 59 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 13 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-03-15； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-05-27； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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