基本信息
| 登记号 | CTR20231107 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 胡辉恒 | 首次公示信息日期 | 2023-07-04 |
| 申请人名称 | 同路生物制药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231107 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 人纤维蛋白原 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 先天性纤维蛋白原减少或缺乏症 | ||
| 试验专业题目 | 评价人纤维蛋白原在成人及青少年先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学及有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 评价人纤维蛋白原在成人及青少年先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学及有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验 | ||
| 试验方案编号 | LXC2110TLFIG | 方案最新版本号 | 第 2.1 版 |
| 版本日期: | 2023-07-21 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
1） 通过单次给药的PK研究，评估人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学（PK）特征； 2） 观察人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的有效性和安全性； 3） 通过单次给药的PK研究，评估市售人纤维蛋白原的药代动力学（PK） 特征，为获得性低纤维蛋白原血症的对照药用量计算提供依据。
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性和有效性以及药代动力学试验 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限； 2 临床确诊为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（包括无纤维蛋白原血症、低纤维蛋白原血症以及异常纤维蛋白原血症），同时符合以下两项标准： a) 参加组 1 和组 3 的受试者筛选期功能性纤维蛋白原水平<50mg/dL；参加组 按需治疗（自发性或创伤性）急性出血的受试者，功能性纤维蛋白原水平<50mg/dL，计划择期手术（包括有创操作）的受试者，其功能性纤维蛋白原水平<100 mg/dL； b) 具有明确的家族遗传史或基因诊断为杂合子或纯合子； 3 所有具备生育能力的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施； 4 成年受试者自愿知情同意，并签署知情同意书，未成年受试者（12岁≤年龄<18 岁）需本人和其监护人同意并自愿签署知情同意书；（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。 | ||
| 排除标准 | 1 对人纤维蛋白原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者； 2 经研究者评估有血栓风险者，如既往血栓病史（如脑卒中或深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）、血栓家族史、合并有常见的其他先天性易栓症和获得性易栓症等； 3 诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者； 4 既往有纤维蛋白原抑制物的病史或筛选期检测发现纤维蛋白原抑制物阳性的患者； 5 合并有其他确诊的出血性疾病的患者； 6 合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）； 7 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）； 8 有食管静脉曲张出血史；终末期肝脏疾病的患者； 9 重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）且需要输血的患者； 10 目前或既往有恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），生存预期小于 3 个月的患者； 11 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者； 12 孕妇或处于哺乳期、或有试验期间进行哺乳意向的妇女； 13 嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于 100ml 纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者； 14 签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物的受试者（参加本研究组 3 的受试者除外）； 15 入组前半年内或既往多次出现过因先天性纤维蛋白原缺乏导致的严重出血事件，例如内脏、颅内出血（由研究者判定）； 16 入组前 4 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗； 17 入组前 2 周内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者； 18 筛选期实验室检查达到以下指标之一者： a) 谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常值上限的 2 倍； b) 碱性磷酸酶或总胆红素>正常值上限 2 倍； c) 尿素或血清肌酐>正常值上限 1.5 倍； d) FDP 或 D-二聚体异常且研究者认为不适合入组本试验的； e) 血小板计数<80×10^9/L； f) HBsAg 抗原阳性或 HCV 抗体阳性或 HIV 抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 19 其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:人纤维蛋白原 英文通用名:Human Fibrinogen 商品名称:NA 剂型:冻干制剂 规格:0.5g/瓶 每瓶含人纤维蛋白原0.5g，用25ml灭菌注射用水复溶 。 用法用量:本品及灭菌注射用水预温至30~37℃，按标示量注入预温的灭菌注射用水，30~37℃水浴溶解，滴注速度每分钟60滴。参与PK试验受试者按0.06g/kg给药；未参与PK受试者根据受试者的病情，结合PK试验观察到的增量回收率均值给药；围手术期用药由研究者根据出血及手术具体情况决定。 用药时程:根据受试者实际情况进行给药。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:人纤维蛋白原 英文通用名:Human Fibrinogen 商品名称:护固莱士 剂型:冻干粉针剂 规格:0.5g/瓶 用法用量:本品及灭菌注射用水预温至30~37℃，按标示量注入预温的灭菌注射用水，30~37℃水浴溶解，滴注速度每分钟60滴。按0.06g/kg给药。 用药时程:根据受试者实际情况进行给药。 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后的活性回收率（又称输注效率值） 输注至输注后24小时 有效性指标 2 急性出血和围手术期出血管理的止血疗效评价 急性出血和围手术期出血输注至输注后止血结束 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 每次出血事件经治疗的第 1 次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时的凝血功能指标（PT、TT、APTT、INR、D-二聚体、FDP）较基线的变化情况 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 有效性指标 2 对于每次新发出血治疗的单位给药剂量（包括平均单位给药剂量和单位总用量）、给药次数 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 有效性指标 3 首次输注试验药物后纤维蛋白原水平达到预计值的受试者比例 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 有效性指标 4 首次输注试验药后不同纤维蛋白原水平的受试者比例 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 有效性指标 5 对于围手术期出血管理的临床疗效评价，包括术中和术后 24h 失血和输血需求量情况 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 有效性指标 6 Cmax、Tmax、AUC0-t、AUC0-∞、T1/2、增量回收率、清除率等 首次用药后14天 有效性指标+安全性指标 7 不良事件、生命体征、体格检查、实验室检测结果 整个研究期间 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 3 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 4 | 苏州大学附属第二医院 | 陈萍 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 5 | 中国医学科学院北京协和医院 | 朱铁楠 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 6 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学锋 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 7 | 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-12-26 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-02-23 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-08-21 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 33 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 5 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-05-26； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-05-30； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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