基本信息
| 登记号 | CTR20212816 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 顿跃 | 首次公示信息日期 | 2021-11-23 |
| 申请人名称 | 上海信致医药科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20212816 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | BBM-H901注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 血友病B（先天性FIX缺乏症） | ||
| 试验专业题目 | 一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。 | ||
| 试验通俗题目 | 评价血友病B基因治疗药物的安全性和有效性研究。 | ||
| 试验方案编号 | BBM001-CLN1001 | 方案最新版本号 | V2.1 |
| 版本日期: | 2023-06-21 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 顿跃 | 联系人座机 | 021-33588288 | 联系人手机号 | 13810000803 |
| 联系人Email | dunyue@beliefbiomed.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-闵行区景联路389号 | 联系人邮编 | 201100 |
三、临床试验信息
1、试验目的
剂量递增主要目的： 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。 剂量扩展主要目的： 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B患者中的有效性； 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B患者中的安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2 ≥18岁的男性受试者； 3 临床确诊为血友病B，且内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%） 4 接受任何重组和血浆来源的FIX蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥100； 5 在受试者的医疗记录中，筛选前12周内曾发生过出血事件和/或注射过FIX产品（包括重组和血浆来源）； 6 无任何FIX或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史； 7 无FIX抑制物； 8 8. 在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值： a) 血红蛋白≥11 g/dL b) 血小板≥100×10^9/L c) AST、ALT、GGT、ALP≤1.5倍正常上限 d) 总胆红素≤1.5倍正常上限 e) 肌酐≤176.8 umol/L 9 同意自签署知情同意书开始至BBM-H901输注后52周期间，使用可靠的屏障避孕方法； 10 依从性良好，病人和家属有“基因治疗”临床试验的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者进行。 | ||
| 排除标准 | 1 1. 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行两次间隔时间至少3个月的样本采集，两次评估上述指标均为阴性才视为阴性。即自然清除或经抗病毒治疗清除的乙肝或丙肝受试者可入组本研究； 2 正在接受乙肝和丙肝抗病毒治疗； 3 除糖皮质激素以外，入选前正在使用任何其他免疫抑制剂； 4 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究； 5 HIV阳性患者； 6 可能因试验造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病； 7 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物； 8 酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒； 9 患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:BBM-H901注射液 英文通用名:BBM-H901 for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:8×10^12vg/ml，2ml/瓶 用法用量:1×10^13vg/kg 用药时程:单次给药 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT事件的发生率。 输注后6周或10周内。 安全性指标 2 不良事件和严重不良事件的发生率。 输注后52周内。 安全性指标 3 肝功能（包括ALT、AST、TBIL、ALP、GGT）在治疗前后的变化。 输注后52周内。 安全性指标 4 ABR（包括自发性出血、创伤性出血）。 输注后52周内。 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 张磊 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 022-23909240 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 邮政地址 | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | ||
| 邮编 | 300002 | 单位名称 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞/许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 4 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 5 | 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 6 | 北京协和医院 | 朱铁楠 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 7 | 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 8 | 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
| 9 | 深圳市第二人民医院 | 杜新 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会 | 同意 | 2021-10-19 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会 | 同意 | 2023-07-25 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 33 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 32 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-12-08； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-12-30； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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